Nature头条：世界首例！向眼睛注射移植线粒体，治疗双目失明

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

移植健康的线粒体——即细胞中产生能量的细胞器——正被研究用于治疗损伤这些细胞器的组织疾病。健康的线粒体可被受损细胞吸收，在某些情况下能提高细胞存活率并部分恢复组织功能。此前的人体试验已将线粒体移植至心脏和大脑。如今，科学家报告了首例在眼部进行此类移植的案例。

今年2月，这名女性因脑出血导致视神经和视网膜受损，几乎完全失明，瞳孔对眼前闪光无任何反应。在接受线粒体注射后，她的瞳孔出现了对光的反应，但这种效果是暂时的，约四周后便消失了。相关发现发表于8月10日发布的一篇预印本论文中，尚未经过同行评审。

2026 年 8 月 24 日，国际顶尖学术期刊Nature在其官网头条报道了全球首例眼内线粒体移植治疗双眼失明的个案。

这名 26 岁的女性患者在今年 2 月份因脑出血导致的视神经和视网膜受损而几乎完全失明，她的瞳孔对眼前闪光无任何反应。今年 5 月份，研究团队获得了美国 FDA 的紧急批准，尝试对该患者进行眼部线粒体移植。

研究团队从她的腿部肌肉中分离提取了线粒体，然后注射到她的眼睛玻璃体中，结果显示，线粒体移植的安全性良好，未引发炎症或副作用；瞳孔在一定程度上恢复了对光的反应，但这种效果是暂时的，大约四周后便消失了，且视力未获实质性改善。

该研究于 2026 年 8 月 10 日在预印本平台Research Square上线。

要理解这项治疗，得先理解一个被很多人忽略的事实——视网膜神经节细胞（RGC）是人体能耗最高的神经元之一。它们负责把光信号从视网膜传到大脑，轴突长、耗能大，几乎完全依赖线粒体的氧化磷酸化来供能。一旦线粒体“罢工”，ATP 供应不上，活性氧（ROS）堆积，细胞就会走向凋亡，而这正是 Leber 遗传性视神经病变、外伤性/缺血性视神经病变共同的终末通路。

简单说来说，视神经病变，在本质上大多是视网膜神经节细胞“没电了”。因此，近年来，线粒体移植成为热门研究方向。此前，这一思路已在心脏和大脑疾病中做过人体探索，安全性数据已得到逐步积累。但眼睛还没有尝试过，没人知道把线粒体移植到密闭的、免疫豁免的玻璃体腔，会不会引发炎症、会不会被免疫系统攻击。

2026 年 2 月，这名 26 岁的女性因自发性脑出血（脑动静脉畸形破裂）导致长达约 18 小时的脑灌注不足，进一步导致双侧视神经严重受损。

在接受线粒体移植治疗前，她的视力丧失已固定 3 个月，不再自发改善。治疗前 71 天内共做了 45 次自动瞳孔测量，没有任何一次达到正常光反应标准。OCT 检测显示视网膜神经纤维层和神经节细胞层严重变薄，但外层视网膜和黄斑形态正常。在视力方面，右眼勉强有可疑的光感，左眼仅存光感。

按照常规医学判断，这类缺血性 + 外伤性视神经病变，通常会遗留不可逆的视功能损害，因此，该患者已经没有其他有效治疗方法可选。

2026 年 5 月，美国 FDA 批准了紧急个体患者扩展使用 IND，研究团队团队决定尝试对她进行眼睛玻璃体内自体线粒体移植——

第一步，提取肌肉组织，研究团队从她的大腿提取了约 100mg 的肌肉组织。

第二步：现场分离线粒体，研究团队在医院现场从提取的肌肉组织中快速分离出有活性、有呼吸功能的线粒体，悬浮在特定的保存液中，为右眼分离了 7.5×10⁷ 个线粒体，为左眼分离了 2.5×10⁷ 个线粒体。

第三步：注射到玻璃体，两只眼睛相隔 24 小时先后注射，每只眼注射 50 微升线粒体悬浮液。之所以选择玻璃体腔注射，是因为动物实验已证明，注射到玻璃体的线粒体会被神经节细胞、内丛状层和内核层富集摄取；而其他路径（眼动脉导管、视网膜下、全身静脉）要么风险太高，要么靶向不准。

整个流程——从分离到注射，在 120 分钟内完成，以防止线粒体功能下降。

患者受伤、治疗与评估时间线

在安全性方面，完美达标，双眼均未出现眼内炎症、眼压升高、眼内炎、牵引性视网膜脱离；全身炎症指标（IL-6、TNF-α、CRP、补体等）在 4 周随访期内始终处于参考范围内；为检测出抗线粒体 DNA 抗体；最让研究团队担心的“颗粒物引发无菌炎症”这一理论风险，也没有出现。这也回答了此次研究最核心的问题——线粒体可以安全地移植到人类眼睛。

在有效性方面，瞳孔光反应短暂回归，但好景不长，大约 4 周后，双眼的瞳孔光反应都回落到了治疗前的状态。值得注意的是，患者的视力本身没有实质性改善，仍然只有光感，但左眼在低视力评估中能感知到物体轮廓和阴影，且患者家属观察到她开始伸手具体的物体——这是治疗前没有的行为。

至于为什么治疗效果不能持久，研究团队推测，单次剂量只能在还存活但已受损的视网膜神经节细胞里短暂恢复供能，这些细胞如果没有持续支持，终究撑不住。因此，线粒体移植这个方向可能对的，目前效果不理想的问题可能在于剂量、频次、疗程。

https://www.nature.com/articles/d41586-026-02616-z

https://www.researchsquare.com/article/rs-10622019/v1