北京
2026年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 Rasonque（daraxonrasib） 上市，用于治疗既往接受过至少一种全身治疗、或不适合多药联合全身治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）成人患者。这是全球首个获批治疗胰腺癌的 RAS 靶向抑制剂，比PDUFA日期提前 6.5 个月完成审批（彰显FDA致力于为重症、危及生命疾病患者加快抗癌新药审批的决心），标志着这一长期被视为"不可成药"的靶点，在"癌中之王"领域实现了历史性突破。
基于疗效与安全性的认可，FDA同时授予Rasonque突破性疗法认定、孤儿药资格，本次适应症同时享受优先审评。该申请还通过专员国家优先凭证试点项目开展审评，该项目旨在加快针对国家公共卫生重点领域治疗药物的审评速度。
截图来源：FDA官网
这份新药上市获批基于全球随机 Ⅲ 期 RASolute 302 临床试验研究结果。该试验对比评估daraxonrasib与标准化疗药物，用于既往接受过治疗、伴或不伴肿瘤 RAS 突变的转移性胰腺导管腺癌患者。研究结果已于2026ASCO公布，并同步发表于《NEJM》。
截图来源：NEJM
daraxonrasib
Daraxonrasib为口服 RAS (ON) 多选择性抑制剂，在细胞内先与亲环蛋白 A（CYPA）结合形成二元复合物，进而结合活化状态的 RAS (ON)，依靠空间位阻阻碍RAS与RAF（RBD-CRD 结构域）结合、形成抑制性三联复合物，最终阻断下游致癌信号通路传导。
RASolute 302 研究
据美国国家癌症研究所数据，美国每年新发胰腺癌 67000 例，其中 90%‑95% 为胰腺腺癌。胰腺腺癌占全部癌症确诊病例约 3.2%，但由于确诊时多已晚期、疾病侵袭性强、既往治疗选择有限，其癌症死亡占比极高。
RASolute 302是一项全球多中心随机 Ⅲ 期注册临床试验，旨在评估daraxonrasib单药用于既往经治转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者的疗效与安全性。入组患者随机分配至daraxonrasib组或标准化疗组。试验入组携带多种 RAS 变异亚型的转移性胰腺导管腺癌患者，包含存在 RAS G12 突变人群（如 G12D、G12V、G12R 突变），同时纳入未检出肿瘤 RAS 突变（野生型）患者。
研究设计
RASolute 302 试验主要终点为：经盲态独立中心评审、依据RECIST1.1评估得出的携带 RAS G12 突变患者的PFS与OS。次要终点包含全部入组意向治疗人群（涵盖伴或不伴肿瘤 RAS 突变患者）的PFS与OS，同时包含ORR、DOR以及患者报告生活质量指标。
结果显示：
1）G12突变人群OS：Daraxonrasib组达 13.2个月，而标准化疗组为 6.7个月；PFS分别为7.3个月、3.5个月。
2）全人群OS：Daraxonrasib 13.2个月，化疗 6.7个月；PFS分别为7.2个月，3.6个月。
3）安全性：Daraxonrasib组≥3级TRAE发生率为43.6%。最常见不良反应包括皮疹、腹泻、口腔黏膜炎、恶心、乏力、呕吐、腹痛、水肿、食欲下降以及出血。
G12突变人群OS
全人群OS
PFS
安全性
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