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2026年8月31日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大BESREMi®（ropeginterferon alfa-2b-njft）的适用范围，用于治疗患有原发性血小板增多症的成年人（无论其基因型或疾病状态如何，包括初诊且未接受过细胞减灭疗法的患者）。该药物此前已于2021年获批用于治疗真性红细胞增多症。
原发性血小板增多症是一种罕见的血液疾病，其特征是血小板过度生成。患者通常需要多年持续的疾病管理，并且始终面临着发生严重并发症的风险，例如心脏病发作、中风和肺栓塞。该病通常是由基因突变引起的，例如 JAK2 基因突变。目前的治疗方法主要集中于控制血小板计数和症状，对疾病的潜在生物学机制影响有限。在美国，Agrylin（阿那格雷）是最后一个获批用于该适应症的药物。
此次获批对于患有原发性血小板增多症的患者而言是一个重要的里程碑，BESREMi是自1997年以来首个获批用于该疾病的新疗法。BESREMi是一种长效干扰素α-2b疗法，通过与跨膜干扰素α受体 (IFNAR) 结合来激活 JAK-STAT 信号通路，从而引发抗增殖、促凋亡和免疫调节作用。此外，BESREMi采用新型单聚乙二醇化技术和延长的半衰期来靶向骨髓中的致病细胞，同时降低升高的血小板计数和整体疾病负担。
BESREMi的推荐起始剂量为250mcg，皮下注射。2周后剂量应增加至350mcg，4周后增加至维持剂量500mcg。除非因耐受性需要调整剂量，否则应每2周给予一次维持剂量。
其获批用于治疗原发性血小板增多症患者的依据是3期SURPASS-ET试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04285086）的数据。对羟基脲有耐药或不耐受的受试者被随机分配接受每2周皮下注射一次BESREMi（n=91）或每日口服阿那格雷（n=83）。
主要终点是采用改良版欧洲白血病网络（ELN）标准在第9个月和第12个月评估的持久临床缓解。缓解标准包括外周血细胞计数降低（血小板≤400×10⁹/L，白细胞<9.5×10⁹/L）、疾病相关体征（脾肿大）改善或无恶化，以及无出血或血栓事件。
研究结果显示，在第9个月和第12个月时，与阿那格雷组相比，BESREMi组的缓解率显著更高（37.4% vs 3.6%；差异为33.9%[95%CI，23.5-44.4]）。在第3个月和第6个月时，BESREMi组的持久改良ELN缓解率为30.8%，阿那格雷组为3.6%（差异为26.8%[95%CI，16.5-37.0]）。
在完成研究的患者中，BESREMi组82例患者中有1例发生血栓栓塞事件，阿那格雷组51例患者中有10例发生血栓栓塞事件。
使用BESREMi最常见的不良反应是转氨酶升高、贫血、发热、尿β2微球蛋白增加、细菌感染、瘙痒和体重减轻。
参考来源：‘FDA Approves Treatment for Essential Thrombocythemia’，新闻稿。美国FDA；2026年8月31日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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