又一款「天价」新药上市

近日，FDA批准Scholar Rock研发的Isembyld（阿匹特古单抗），用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这是首个直接靶向SMA肌肉端的创新疗法。该药在美国的批发采购价为每瓶11659美元，以体重35–45公斤的典型患者为例，按推荐剂量（10mg/kg，每4周一次静脉输注）计算，一年大约需要使用39瓶，折算后的名义年治疗费用约为45.5万美元（约合人民币305万元）。

上百万元的年治疗费用，在当今新药市场中已属昂贵，放在抗体药物领域则更加醒目。但如果只把它理解成又一款“天价罕见病药”，仍然低估了这次定价的意义。

当一款抗体同时具备罕见病、全新治疗机制、明确临床功能获益和有限竞争时，药物的价格究竟可以走到哪里？

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一年45.5万美元，

在抗体药物中是什么位置？

抗体药贵早已算不上新闻，但抗体之间的价格差异实际上非常大。

以美国公开WAC粗略比较，阿尔茨海默病抗体Leqembi（仑卡奈单抗）按照75公斤患者静脉治疗计算，每年约2.83万美元；赛诺菲和再生元的特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等适应症Dupixent（度普利尤单抗）目前年化约5万美元；默沙东的肿瘤学产品Keytruda（帕博利珠单抗）每3周标准剂量的WAC为12272美元，年化约21万美元。

Isembyld典型患者的45.5万美元，已经明显脱离大多数常见病和肿瘤抗体所在的价格范围，进入典型的罕见病高价生物药区间。

数据来源：公开数据整理

注：不同药物治疗周期、体重、剂量以及实际使用时间存在差异，表中主要用于显示价格量级，并非成本效果比较。2026年的行业资料显示，治疗冷凝集素病的罕见病抗体Enjaymo年WAC约44万美元，与Isembyld已经处于非常接近的区间。

这也说明，45.5万美元虽然已经处于抗体药物价格分布的上端，却没有突破罕见病生物药已经建立的价格边界。真正值得注意的是，Scholar Rock几乎从一开始就把Isembyld放进了这一价格体系。这款药的价格参照物显然是“一个罕见病中的全新治疗机制究竟值多少钱”。

这也是理解近年来创新药定价越来越重要的一点。分子是抗体、小分子、寡核苷酸还是其他形式，可以影响生产成本和给药方式，却越来越难直接预测最终售价。同样是抗体，年药费可以不到3万美元，也可以超过45.5万美元。真正把价格拉开的，远不是制造成本，是疾病严重程度、可治疗患者人数、现有治疗水平、临床获益以及新药在治疗体系中的稀缺程度。

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罕见病提供了高价环境，

首创性决定了它能走多远

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种由SMN（运动神经元存活蛋白）蛋白缺乏驱动的严重遗传性神经肌肉疾病。随着Spinraza（nusinersen）、Evrysdi（risdiplam）和Zolgensma等治疗出现，SMA已经从过去缺乏有效治疗的疾病进入疾病修饰治疗时代。目前全球已有约3.5万名患者接受SMN靶向治疗。

Isembyld进入的因此并不是一块完全空白的市场。这恰恰让它的定价更值得研究。现有治疗主要提高SMN蛋白水平，核心作用位点集中于SMA的遗传缺陷和运动神经元病理。患者经过这些治疗，运动神经元损失可以得到控制，但已经形成的肌肉萎缩和肌肉功能不足仍可能持续存在。Isembyld选择从肌肉这一端进入，通过抑制肌肉生长抑制素（myostatin）解除对骨骼肌生长的限制。它没有纠正SMN1基因缺陷，却针对SMA疾病过程中另一个具有独立生物学意义的环节，并且最终证明这种干预能够转化为运动功能改善。

III期SAPPHIRE研究中，所有受试者都已经接受SMN2靶向治疗。在主要疗效人群中，10 mg/kg Isembyld治疗一年后，相对于安慰剂在Hammersmith扩展运动功能量表（HFMSE）上取得2.2分的改善；达到至少3分改善的患者比例为34.2%，安慰剂组为13.5%。最终FDA批准范围覆盖正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上儿童和成人。

这组数据对定价非常重要。对于罕见病药物，患者人数少只是高价格得以存在的一个条件。单纯“罕见”并不会自动产生几十万美元的药价。真正能够支撑高价的，是在一个严重疾病中提供现有治疗无法提供的、能够测量的临床价值。Isembyld拥有的正是这种组合：患者数量有限，疾病严重，现有治疗仍留有明确的功能缺口，同时又没有同类肌肉靶向药物可以直接进行价格竞争。

首创性的商业价值由此体现出来。一个打开全新治疗维度的首款药物，在上市初期拥有更大的定价空间。首创身份本身还不足以支撑45.5万美元，真正重要的是它同时把这种生物学差异转化成了运动功能终点上的临床差异。

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失败了二十多年的靶点成功逆袭

靡不有初，鲜克有终。肌肉生长抑制素Myostatin曾经是制药行业最令人期待的肌肉靶点之一。这个蛋白是骨骼肌生长的天然负调节因子，动物实验中敲除或抑制myostatin可以显著增加肌肉量。因此，从2000年开始，辉瑞、礼来、罗氏等公司陆续开发过myostatin抗体、ActRIIB相关抑制剂以及其他形式的药物，希望治疗Duchenne肌营养不良、肌少症、癌症恶病质等疾病，但结果长期令人失望。

早期项目MYO-029、landogrozumab、domagrozumab以及后来的多款药物都曾进入人体研究。一些项目确实增加了肌肉量，却难以把这种变化稳定转化为肌力或运动功能改善。到2020年前后，“增加肌肉量却未必改善功能”几乎已经成为myostatin药物开发最棘手的问题。相关综述统计的多项临床失败，也使这个靶点一度背上了相当沉重的历史包袱。

Apitegromab做出的一个重要变化，是没有直接去中和成熟的myostatin，而是选择性结合其前体形式promyostatin和latent myostatin，阻断myostatin被激活。它不结合成熟myostatin，同时避免结合GDF11、activin A等相关TGF-β超家族成员，从药理设计上提高了选择性。

这种差异不能被简单认定为Isembyld成功的唯一原因。疾病选择同样关键。既往部分肌营养不良患者存在严重肌肉结构损伤，即使增加肌肉量，也未必能够恢复有效功能；SMA患者在SMN靶向治疗改善运动神经元生物学以后，仍然存在可以进一步改善的肌肉功能空间。myostatin抑制在这样的疾病背景下，更有机会把肌肉端变化转化成可以测量的运动功能获益。

这让Isembyld成为一个非常典型的药物开发案例：一个靶点经历多年失败后，真正的突破有时来自更精确的药物设计，也来自重新寻找最适合发挥这套生物学作用的患者群体。所以，45.5万美元对应的也并非一个普通的新抗体。它背后还有二十多年myostatin药物开发失败之后，终于获得监管批准的稀缺性。

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45.5万美元，

市场是否买账？

即使按约31万美元的净年成本计算，Isembyld仍是一款价格极高的长期治疗药物，而且患者原有的SMN2靶向治疗并不会停止。对支付方而言，问题因此十分直接：在已有疾病修饰治疗基础上，SAPPHIRE研究所显示的运动功能改善，是否足以支持每年再增加数十万美元的药物支出。Isembyld上市后的处方速度、保险覆盖范围和持续用药情况，将决定这种新增临床价值最终能否转化为稳定的商业需求。

如果Isembyld能够在这样的价格水平下获得较广泛应用，它带来的影响会超过SMA本身。罕见病研发过去往往把最大机会集中在缺乏有效治疗的疾病，但随着越来越多罕见病进入疾病修饰治疗时代，新的市场正在出现在“已有治疗、仍有明显残余疾病负担”的人群中。只要新的治疗机制能够补上现有疗法未能解决的重要环节，并在临床终点上带来可测量、可持续的功能改善，市场仍可能容纳第二条甚至第三条高价值治疗路径。

这也解释了为什么Isembyld的定价具有代表性。SMA的罕见病属性提供了高价环境，首个直接靶向肌肉端的治疗机制提供了稀缺性，III期研究中的运动功能获益提供了临床基础，而myostatin二十多年研发受挫的历史又增加了这次突破的技术含量。最终决定45.5万美元WAC和约31万美元净年成本能否成立的，仍然是这部分新增疗效在真实临床中的价值。Isembyld上市后的市场表现，也将给其他罕见病首创新药提供一个很有参考意义的价格坐标。

Ref.

Scholar Rock prices first drug to target SMA muscle loss at$11,659 per vial.Reuters.14.09.2026.

Scholar Rock Announces FDA Approval of ISEMBYLD™(apitegromab-mstn),the First and Only Muscle-Targeted Treatment for Children and Adults with Spinal Muscular Atrophy(SMA).Scholar Rock.11.09.2026.

Scholar Rock Presents New Phase 3 SAPPHIRE Data at the 2025 Muscular Dystrophy Association Clinical&Scientific Conference.Scholar Rock.16.03.2025.

A Randomized Phase 1 Safety,Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study of the Novel Myostatin Inhibitor Apitegromab(SRK-015):A Potential Treatment for Spinal Muscular Atrophy.Advances in Therapy.08.05.2021.

Myostatin/Activin Receptor Ligands in Muscle and the Development Status of Attenuating Drugs.Endocrine Reviews.14.09.2021.

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