刚刚，光遗传学获得今年首个诺奖！一家中国公司已将它推进临床

10 月 5 日，2026 年首个诺贝尔奖揭晓。卡罗琳斯卡医学院诺贝尔大会宣布，将今年的生理学或医学奖授予 Karl Deisseroth（卡尔·戴塞罗斯）、Peter Hegemann（彼得·赫格曼）和 Georg Nagel（格奥尔格·纳格尔），表彰他们“在光门控离子通道和光遗传学方面的发现”。三人将分享 1200 万瑞典克朗奖金。

就在两个月前，一家中国公司宣布，基于光遗传学的在研疗法已获准在国内开展临床试验。成立于 2019 年的中眸医疗，正在用 ZM-02 尝试帮助晚期视网膜色素变性患者恢复部分视觉功能；公司此前已开展首次人体研究，并披露了 52 周随访数据。

中眸与这届诺奖还有一层联系：Nagel 是其科学顾问委员会成员。今天获奖的是支撑这一领域的基础发现，中眸要继续回答的，则是一种具体疗法在患者身上能产生多大的获益、能维持多久。

2026 年诺贝尔生理学或医学奖三位得主。插画：Niklas Elmehed；图片沿用原稿所附获奖海报。

从绿藻身上，找到一个光开关

这项技术最初要解释的，是一株绿藻为什么会朝光游动。Hegemann 长期研究衣藻（Chlamydomonas）对光的感知，Nagel 则擅长分析膜蛋白的功能。两人的合作，把一种微生物的生存本能变成了可以被拆解、测量的细胞机制。

2002 年和 2003 年，研究团队先后发表关于通道视紫红质 ChR1、ChR2 的论文。这类蛋白把感光与离子通道的功能结合在一起：受到适当波长的光照，通道便会打开，带电离子穿过细胞膜，改变细胞的电活动。把相应基因送入其他细胞，也能让它们获得对光的响应能力。

衣藻可以感知光，并向光源移动。光遗传学的关键工具来自对这种微生物的研究。图片：原稿所附科普示意图。

下一步是让神经元也接受这个“开关”。2005 年，具有神经科学和临床精神科背景的 Deisseroth 与团队，在大鼠来源的培养神经元中表达 ChR2，用蓝光触发神经信号。2007 年，这套方法进一步进入活体小鼠大脑，光敏蛋白开始成为研究完整神经回路的工具。

神经科学家由此多了一种验证因果关系的办法。过去，研究者可以看到某些脑区在动物运动、形成记忆或产生情绪时变得活跃，但电刺激往往会同时影响附近不同类型的细胞。光遗传学可以把光敏蛋白的表达限定在特定类型的神经元，再用光精确干预它们的活动。

让培养神经元表达 ChR2 后，光照可触发离子流与神经信号。这是机制示意，并非视觉治疗过程。图片：原稿所附科普示意图。

“某种行为发生时，哪些细胞在活动”，于是可以继续追问：主动激活或抑制这些细胞，行为会不会改变？此后，研究者将不同光敏蛋白发展成激活或抑制神经活动的工具，广泛用于研究运动、奖励、恐惧和记忆等神经回路。

Hegemann 和 Nagel 从微生物中找到可由光控制的膜蛋白，Deisseroth 等人把它们带进神经元，并发展出一套研究方法。所谓“用光控制大脑”，实际指向对特定细胞和回路的干预，其精度和适用范围都有明确边界。

中眸医疗，先从晚期视网膜疾病切入

从神经科学工具走向治疗，视觉恢复是光遗传学较早进入人体研究的方向之一。视网膜色素变性，简称 RP，是一类遗传性视网膜退行性疾病。到了晚期，负责接收光线的视杆、视锥细胞可能已大量损失，部分内层视网膜神经细胞却仍然存活。

光遗传疗法尝试利用这些残存细胞，建立新的感光入口。研究者用腺相关病毒载体（AAV）递送编码光敏蛋白的基因，让原本不承担直接感光任务的细胞产生光响应，再把信号传入后续视觉通路。它试图绕过已经受损的光感受器，因此有望覆盖不同致病突变的患者。

中眸的 ZM-02 沿着这一思路开发，通过单次玻璃体腔注射递送基因。公司开展的 MOON 研究是一项研究者发起的早期人体试验，公开登记计划纳入 12 人，重点观察安全性、耐受性及初步视觉功能变化。

中眸医疗官网的科学顾问委员会页面列有 Georg Nagel

2026 年 5 月，中眸在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会期间披露，MOON 研究中6 名接受给药的患者完成 52 周随访。按公司公布的视力评估结果，5 人的改善达到或超过 0.3 logMAR，6 人平均改善 0.61 logMAR；在这一量表中，数值下降代表视力改善。

这组数据提供了初步视觉改善信号，样本仍然很小，目前可见的 52 周结果来自公司对会议报告的披露。特定视力测试的进步，能否转化为辨认物体、独立行走等日常能力，还需要相应的功能评估支持；现有数据也不足以说明患者恢复了正常视力。

2026 年 8 月 4 日，中眸宣布，ZM-02获得中国国家药监局临床试验批准，拟用于晚期 RP。此前，该产品也已获得美国 FDA 的临床试验许可，公司在美国登记的 PRISM I/II 期研究计划纳入 21 人，进一步观察不同剂量下的安全性与初步疗效。

临床试验许可意味着可以按获准方案开展人体研究，距离产品上市还要经过后续证据和审评。单次给药后的效果能维持多久、哪些患者更可能获益，以及眼部炎症等风险如何控制，都要在更大样本和更长随访中继续确认。

另外两家中国公司，走向不同的临床路径

在中眸之外，中国还有团队把光遗传学带入视觉恢复研究。成立于 2021 年的星明优健，先以 UGX-201 开展探索性人体试验，再推进下一代产品 UGX-202。两代产品都围绕一个关键问题迭代：如何把编码光敏蛋白的基因更有效地送到目标视网膜细胞。

2026 年发表在《美国眼科学杂志》的 UGX-201 研究，纳入了 9 名晚期 RP 患者。这是一项研究者发起、开放标签、非随机的单中心试验，其中 6 人起初仍有光感，3 人已无光感。研究在 52 周内未观察到严重眼部或全身不良事件，同时报告了初步视觉功能改善。

不同基础视力的患者，观察到的变化也不同。起初有光感的 6 人，视力平均改善 0.30 logMAR；起初无光感的 3 人，都曾恢复光感，其中 2 人维持到了第 52 周。恢复光感与识别物体是不同层次的视觉能力，这项小样本、非随机研究首先提供的是早期人体证据。

下一代 UGX-202 对 AAV 衣壳、调控序列和光敏蛋白作了进一步优化。2025 年 10 月 9 日，星明优健与英国基因治疗公司 AviadoBio 宣布独家选择权与许可协议：如果后者行使选择权，将取得 UGX-202 在大中华区以外的独家开发和商业化权利。

协议所列最高 4.13 亿美元，是包含首付款、研发及销售里程碑在内的潜在付款总额，另有销售提成。后续付款与选择权行使及相应条件挂钩，这一数字涵盖的是未来达到约定条件后可能获得的付款。

星明优健团队访问 AviadoBio，双方围绕眼科基因治疗展开合作

另一家是 2022 年成立的健达九州，由罗敏敏团队推动创立。其光遗传在研产品 GA001 同样面向 RP，相关技术来自团队对鸡源视蛋白 5（cOpn5）的研究与转化，再借助 AAV 将编码光敏蛋白的基因送入视网膜神经细胞。

这也体现了光遗传产品的技术分化。cOpn5 属于 G 蛋白偶联受体，与绿藻来源的通道视紫红质采用不同的信号机制；进入临床的方案，可以沿着“赋予细胞光响应”的思路发展，而不必使用同一种蛋白。

据 2026 年 9 月公开报道，GA001注册临床试验已在上海交通大学医学院附属第一人民医院完成中国首例受试者入组和给药。此前，这一项目已开展研究者发起的临床研究；本次推进的是注册临床验证，首例给药本身尚不能提供疗效结论。

GA001 视网膜色素变性注册临床研究相关活动现场

健达九州还把研究延伸至神经系统疾病，但并非所有管线都使用光遗传学。例如其 GA002 采用化学遗传学路线，通过药物分子调控经过改造的受体，与用光激活细胞的 GA001 属于不同方案。

下一批临床数据里，最值得看的会是更具体的变化：患者能否在不同光照下辨认物体、视觉改善能否帮助日常活动，以及这些获益在一年之后是否仍然存在。公司之间使用的蛋白、载体、入组人群和测量方法不同，现阶段公布的数字，也还不能直接排出疗效高下。

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