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药圈观察局， 最新观察：
10月19日，诺华宣布终止旗下补体抑制剂Fabhalta针对狼疮性肾炎的II期临床研究K12201。官方声明称，该决策基于战略考量，并非由interim疗效或安全性数据驱动。
这项II期试验共入组81名活动性狼疮性肾炎成人患者（计划入组240），设计分为两个阶段。第一阶段为Fabhalta联合标准治疗对比安慰剂联合标准治疗，目前已完成；
第二阶段原计划设置三组对照，评估不同给药方案的24周完全肾脏缓解率，现已决定不再推进。
Fabhalta是一款口服补体旁路途径B因子抑制剂，由诺华内部研发团队发现，不属于授权引进资产。
截至2026年10月，Fabhalta已在全球拿下三项正式适应症：
2023年12月获FDA批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），成为首个口服单药补体抑制剂；
2024年8月获FDA加速批准用于IgA肾病降蛋白尿，2026年7月转为传统批准，数据显示其可使肾功能下降速度放缓48%；
2025年先后获FDA、EMA及NMPA批准用于C3肾小球病，为该病全球首款获批疗法；
狼疮性肾炎是Fabhalta在罕见肾病之外，向更大自身免疫疾病市场拓展的关键尝试。终止该适应症后，其临床管线仍保留非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力两项III期研究，预计分别于2026年底和2027年读出数据。
个人猜测，终止原因应该是投入产出比，后续商业不划算。
狼疮性肾炎，目前已有贝利尤单抗、伏环孢素、奥妥珠单抗等多款靶向药获批，II期之后仍需面对III期投入、头对头竞争与医保谈判等多重不确定性，且，狼疮发病机制复杂，涉及B细胞、干扰素、免疫复合物等多条通路，单一补体抑制的临床获益天花板有限。
头铁硬上，虽然临床成立，但商业不成立。
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