肾科蓝海将频出大药，中国CDMO入局了吗？

纳入医保目录首年，肾科蓝海即诞生超14亿元小分子。3月25日，云顶新耀发布2025年年度业绩公告，营收17.07亿，增长142%，其中耐赋康销售额从2024年的3.53亿元，飙升至2025年的14.4亿元，实现超3倍增长，远超此前“超10亿元”的市场预期。这一成绩使其成为首款在纳入国家医保目录首年即突破10亿元销售大关的非肿瘤药物。云顶新耀也将耐赋康2026年销售收入目标设定为24-26亿元。

耐赋康®原研方为瑞典 Calliditas Therapeutics，云顶新耀获得中国（大陆+港澳台）、新加坡、韩国商业化权利，全球制剂主要合作CDMO是我们屡次拆解小分子进口大药时提到的赛默飞世尔旗下的Patheon Pharmaceuticals，国内耐赋康®也是Patheon供应；不过，2025年8月，云顶新耀宣布耐赋康扩产补充申请获国家药监局批准，被解读为公司正在推进本地产能提升，以更好地满足市场需求。

除了耐赋康，肾科这一医药蓝海市场，正在高频诞生潜在大药，还有哪些新药值得关注，接着往下看。

肾科蓝海市场，超5000亿美元的超级赛道

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慢性肾脏病（CKD）影响全球近8.5亿人，其中中国CKD患者规模居全球首位，2024年为1.2亿人，长期缺乏精准对因治疗手段，被认为是值得“药企深耕”的超级蓝海市场，全球慢性肾脏病市场预计将从2024年的2226亿美元增长至2035年的5039亿美元；截至2025年9月，MNC在肾病治疗领域的十大交易总金额达854亿美元。

图源：智研咨询 、医时代观察

肾脏病通常牵涉多条信号通路，且肾小球一旦损伤就难以逆转，很难像部分肿瘤那样靠单一靶点“药到病除”，研发壁垒高，过去二十年真正改变治疗格局的新药屈指可数。2019年，FDA接受将蛋白尿降低作为IgA肾病新药获批的临床替代终点，这一举措开启肾病药物研发的复兴：

近几年，全球CKD药物开发领域新启动的临床管线数量呈现快速增长态势，2024年全球CKD药物开发领域新启动的临床管线数量从2019年的33条增长到79条，其中III期3条，占3.80%；II期31条，占39.24%；I期45条，占56.96%。

图源：动脉网、智研咨询

据了解，IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，是导致CKD的常见原因之一，20%-40%的IgA肾病患者在10-20年内甚至可能会进展至终末期肾脏病（ESRD，即尿毒症，对应CKD五期）。IgA肾病患病率高、进展风险大，且治疗手段局限，存在巨大未满足的临床需求。近年来，针对IgA肾病发病机制（如补体激活、致病性IgA生成等）的新型药物研发进展迅速，药企将其视为肾科领域的重要布局方向，也是蓝海市场之一。

肾科领域其他适应症如糖尿病肾病、高血压肾病、肾小管间质疾病等同样具有巨大市场潜力，而这些也均为CKD的常见病因或相关疾病；另外，CKD的并发症治疗也是蓝海市场，比如在CKD进展过程中出现的其他器官或系统损害，如贫血、心血管疾病、电解质紊乱等的治疗。

简而言之，肾科可被视为医药领域的“蓝海赛道”，其优势在于患者基数大、需求未满足、创新潜力高，且相比肿瘤、自免等热门赛道，肾科领域创新药物稀缺，竞争温和。跨国药企虽已布局，但国内创新药企在肾科领域起步也较早，通过聚焦细分适应症、开发差异化靶点（如补体抑制剂、磷转运蛋白抑制剂等），亦有机会占据市场先机。而随着创新药物陆续上市，肾科有望成为医药行业新的增长点。

图源：智研咨询

将高频诞生小分子大药，小核酸与生物药也在加码发力

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2025年对于国内IgA肾病治疗领域来说是里程碑之年，前有耐赋康获得快速的商业化成功，后有诺华重磅新药诺锐达（盐酸阿曲生坦片）在华获批治疗IgA肾病，成为国内首个且目前唯一针对该适应症的高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂。该药与云顶新耀耐赋康®作用靶点不同，未来可能形成联合用药方案，共同扩大IgA肾病治疗市场‌。详见盖德视界历史报道：
阿曲生坦最初由雅培公司（AbbVie）研发，后因临床数据未达预期，AbbVie将其授权给专注于肾脏疾病治疗的生物制药公司Chinook Therapeutics诺华通过收购该公司，使阿曲生坦成为其肾病管线核心产品。
信息显示艾伯维爱尔兰公司（AbbVie Ireland NL B.V.）为诺华提供盐酸阿曲生坦片（0.75mg）的商业化制剂生产，是中国进口批件（国药准字HJ20250099）载明的生产厂商，位于爱尔兰 Sligo。诺华对核心 API / 中间体供应商未公开

肾科蓝海未来将更高频诞生小分子大药，由勃林格殷格翰公司研发的口服小分子醛固酮合酶抑制剂vicadrostat（研发代号BI 690517）也是备受关注的潜力在研管线，它通过直接抑制醛固酮合成，具有独特的机制优势，有望在CKD和心衰领域填补现有疗法的空白，在CKD患者中，可补充现有RAAS抑制剂和SGLT2抑制剂的不足，进一步降低蛋白尿、延缓肾功能进展，尤其适用于传统MRA不耐受或高钾高风险患者。联合SGLT2抑制剂可部分缓解高钾血症风险，扩大适用人群。

就是阿斯利康的高血压王牌新药Baxdrostat（巴卓司它）也在肾病领域探索治疗慢性肾脏病（CKD）合并高血压的患者群体。

国内来看，有望成为港股肾脏病第一股的礼邦医药，其在研管线AP303被指是一款潜在广谱肾病大药，AP303是口服PPAR激动剂，同时针对CKD进展的三大核心病理机制，调节肾小球内压，改善足细胞功能障碍、炎症与纤维化，以及恢复肾小管新陈代谢功能障碍——全面的作用机制使其有望实现更显著、更持久的治疗效果。相比现有治疗方案仅小幅延缓疾病进展，AP303旨在显著延缓或阻止CKD进展，为多种高价值适应症提供广泛肾脏保护，即将进入II期临床试验阶段，适应症为DKD（糖尿病肾病）、IgA肾病、ADPKD（染色体显性多囊肾病）及FSGS（局灶节段性肾小球硬化症），其对应的全球患病例数分别达到1.42亿、940万、1200万及60万。礼邦医药自建包括原料药与制剂在内的供应链，可见其对未来的商业化放量期待很有信心。

值得关注的是，礼邦医药另一款在研药物AP306，属于泛磷酸盐转运蛋白抑制剂，主要用于治疗慢性肾病（CKD）患者的高磷血症，已与 R1 Therapeutics 达成出海合作，通过产业资本共建模式，由 R1 负责 AP306 在美国及全球（除大中华区外）的临床开发和商业化。R1 拥有强大的肾脏护理渠道资源（如 Davita、U.S. Renal Care 等），有助于快速推进临床试验，缩短上市时间，AP306在美商业化前景乐观。

礼邦医药研发管线

生物药方面，IgAN的靶向药有不少积极进展，FDA于 2025 年 11 月 25 日批准了日本大冢制药的 sibeprenlimab（商品名 Voyxact）用于治疗原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）。Vertex的Povetacicept计划2026年上半年完成BLA的提交。这款BAFF/APRIL双重拮抗剂可能是全球IgA肾病研发药物的潜在“最优解”——Povetacicept是一款突变TACI-Fc融合蛋白，可以对BAFF和APRIL产生高效双重拮抗作用，这意味Povetacicept可以精准地拮抗BAFF和APRIL的配体，有效阻止致病性IgA的产生，真正实现从源头上控制疾病的进展。

国内方面，荣昌生物泰它西普作为全球首款靶向BLyS/APRIL的双靶点融合蛋白，通过阻断BLyS抑制未成熟B细胞发育成熟从源头控制病情进展，又通过阻断APRIL减少浆细胞分泌Gd-lgA1及相关抗体降低免疫复合物在肾脏的沉积，填补了IgA肾病仅有两款特效药的巨大空白区，实现了去激素化治疗，未满足需求程度较高。商业化确定性方面，荣昌生物泰它西普已经提交NDA，且已建立成熟的自免疾病销售团队（红斑狼疮适应症已获批上市），渠道验证充分。该管线不仅具备本土首创价值，更以实际数据证明其有望成为首个中国自主研发的重磅IgA肾病药物。

图源：动脉网，部分国产潜力CKD管线

小核酸药物也在叩开肾病精准治疗大门——在肾病领域，RNAi 疗法有望为IgAN、C3G 和其他补体介导的肾脏疾病患者提供新的治疗选择，显著减轻免疫介导的肾脏损伤。目前，不少药企正在探索针对 CFB、C3、C5 靶点的小核酸疗法，包括再生元靶向补体 C5 的 siRNA 疗法 Cemdisiran、Ionis/罗氏的针对 CFB mRNA 的 ASO 疗法 Sefaxersen 等。国内方面，今年2月，罗氏/基因泰克（Genentech）以总额高达17亿美元（2亿美元首付款 + 最高15亿美元里程碑付款）获得了圣因生物一款RNAi项目的全球独家许可，该药已在中国率先进入Phase II临床，是目前国内肾病领域临床进展最快的小核酸管线。

参考来源：

[1] 医药专利

[2] 阿基米德Biotech

[3] 动脉网

[4] 医时代观察

[5] 智研咨询

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撰写编辑：May / 封面图来源：网络

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