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对于渐冻症患者与家属而言，“绝症” 二字曾是压在心头的沉重枷锁。如今，这一僵局被彻底打破 —— 全球首个 iPSC 细胞药 XS228 正式获批临床试验，中国原研技术为渐冻症治疗翻开全新篇章，中早期患者迎来功能逆转的新希望。
渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种致命的神经退行性疾病，患者大脑和脊髓的运动神经元持续死亡，导致肌肉萎缩、无力，最终因呼吸衰竭离世，中位生存期仅 3-5 年。长期以来，临床仅有利鲁唑、依达拉奉等药物，仅能延缓病情进展，无法阻止神经元死亡，更不能逆转功能损伤，患者只能眼睁睁看着身体逐渐 “冰封”。
2025 年，这一困境迎来历史性突破。中国士泽生物自主研发的 XS228 注射液，作为全球首个异体通用型 iPSC（诱导多能干细胞）衍生神经前体细胞新药，先后获得美国 FDA 与中国 NMPA 批准开展 I/II 期注册临床试验，实现 “中美双报双批”，成为全球首款覆盖中美市场的渐冻症细胞药物。2025 年 9 月，北京大学第三医院牵头启动试验并完成首例患者给药，未出现任何并发症，安全性表现优异。
作为突破性再生疗法，XS228 的治疗逻辑彻底区别于传统药物。它通过两大核心机制实现对渐冻症的 “逆转”：一是营养保护，注入的神经前体细胞持续分泌 GDNF、BDNF 等神经营养因子，抑制神经炎症、保护残存神经元，阻止病情恶化；二是再生替代，细胞可分化为成熟运动神经元，重建神经连接，理论上能修复已丧失的肌肉力量、呼吸功能等，真正实现功能重生。
此次获批的临床试验，重点面向中早期患者（发病 2 年内），这类患者运动神经元损伤较轻，神经修复潜力更大，是治疗的黄金窗口期。据公开信息，试验采用腰穿注射方式，为 “现货型” 制剂，无需患者定制，可快速给药，大幅提升治疗可及性。
对患者和家属而言，XS228 的获批不仅是一项医疗突破，更是重新燃起的生命希望。它打破了渐冻症 “无药可医” 的宿命，让 “延缓进展” 迈向 “功能逆转” 成为可能。目前，临床试验正在有序推进，由渐冻症领域顶级专家樊东升主任牵头，严格的临床设计将保障数据的科学性与可靠性。
需要理性提醒的是，XS228 仍处于临床试验阶段，疗效需进一步验证，并非所有患者都适合参与，入组需符合严格的医学标准。但不可否认的是，它已为渐冻症治疗点亮了明灯，标志着全球渐冻症治疗正式进入 “逆转时代”。
生命不该被 “冰封”，希望从未缺席。随着 XS228 临床试验的推进，相信在不久的将来，这款中国原研的细胞药能正式上市，为更多渐冻症家庭带去新生，让 “解冻” 的奇迹照进现实。
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