恒瑞医药宣布10余项血液学新药研究成果亮相2026 EHA大会丨产业新闻

6月15日，恒瑞医药宣布，在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上，该公司共有10余项创新药研究成果亮相，涉及产品包括血小板生成素（TPO）受体激动剂海曲泊帕乙醇胺片、新型高选择性EZH2口服抑制剂泽美妥司他、硫酸艾玛昔替尼片，以及补体B因子抑制剂富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）等。

01、海曲泊帕用于预防消化道肿瘤患者肿瘤治疗所致血小板减少症：一项单臂前瞻性研究结果

这项单臂前瞻性研究计划纳入40例消化道肿瘤患者，探索海曲泊帕预防肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）的疗效和安全性。入组患者上一周期化疗的血小板最低值为75-125×10⁹/L，同时伴有至少一个出血的高风险因素；患者自化疗当天开始接受海曲泊帕7.5 mg/d治疗14天。截至2026年2月5日，共计25例患者纳入有效性和安全性分析。第14天血小板计数>75×10⁹/L的患者比例为76%（19/25）；第21天血小板计数>75×10⁹/L和≥100×10⁹/L的患者比例分别为83%（20/24）和79%（19/24）。下一周期化疗延迟≥4天的发生率为4%（1/25），血小板计数<50×10⁹/L的发生率为8%（2/25）。安全性方面，研究期间未报告治疗相关不良事件。

研究提示，预防性应用海曲泊帕可有望帮助维持消化道肿瘤患者的血小板水平、减少化疗延迟，且安全性良好。

02、海曲泊帕联合重组人血小板生成素治疗淋巴瘤化疗所致血小板减少症的治疗探索及经济学评价：一项回顾性研究

本研究回顾性纳入2023年12月至2025年7月期间在单中心接受治疗的269例发生3-4级CIT的淋巴瘤患者。患者分别接受海曲泊帕（7.5 mg，每日一次）、艾曲泊帕（75 mg，每日一次）、rhTPO（重组人血小板生成素，300 U/kg，每日一次）、TPO-RA（海曲泊帕或艾曲泊帕）联合rhTPO，或未使用促血小板生成药物（对照组）。结果显示，所有促血小板生成治疗均显著提升血小板计数，其中海曲泊帕+rhTPO组血小板恢复最快，达到≥50、≥75和≥100×10⁹/L的平均时间分别为4.0天、5.2天和6.6天，优于海曲泊帕单药（5.4、7.3、9.3天）和rhTPO单药（5.6、7.3、9.5天）。海曲泊帕单药的血小板恢复效果与rhTPO单药相当。与对照组相比，各治疗组出血事件和血小板输注率均显著降低，其中海曲泊帕单药组的输注率与海曲泊帕+rhTPO组相当，且均优于rhTPO单药组。在88例接受免疫谱分析的患者中，血小板恢复至≥100×10⁹/L后，Treg细胞、IL-6和IL-10水平显著下降。

研究表明，在淋巴瘤治疗所致的3-4级CIT患者中，海曲泊帕7.5 mg/d可达到与rhTPO相当的血小板恢复效果；联合rhTPO可进一步加速血小板恢复。

03、海曲泊帕联合泼尼松作为原发免疫性血小板减少症（ITP）一线治疗的疗效与安全性研究

这项单中心、单臂、探索性2期临床研究，纳入49例确诊原发ITP成人患者，入组标准为血小板计数＜30×10⁹/L，或＜50×10⁹/L伴显著出血（出血评分≥2分）。患者接受泼尼松1 mg/kg/d（最大80 mg/d）联合海曲泊帕治疗8周，海曲泊帕在激素启动后7天内给药，起始剂量5 mg/d，用药2周后血小板仍＜50×10⁹/L则上调至7.5 mg/d；泼尼松起效后尽快减量，6–8周内停药，若2周无反应则停药。截至2025年12月31日，入组患者女性占63.3%，新诊断ITP占73.5%，中位年龄58.0岁，基线血小板中位值11×10⁹/L。主要终点：治疗后26周持续有效的患者比例为84.1%。治疗8周后，总应答率（定义为间隔至少7天的连续两次检测，血小板计数≥30×10⁹/L，且较基线翻倍，无出血）达91.7%，完全应答率（定义为间隔至少7天的连续两次检测，血小板计数≥100×10⁹/L，且较基线翻倍，无出血）为54.2%，中位起效时间仅5天。安全性方面，未观察到治疗相关血栓事件或肝毒性。

研究表明，海曲泊帕联合泼尼松用于原发ITP一线治疗显示出快速的血小板应答且治疗后26周持续有效的患者比例为84.1%，可显著减少糖皮质激素暴露剂量与时长，降低出血风险，安全性良好，有望成为原发ITP一线治疗策略，目前有待随机对照试验进一步验证。

04、海曲泊帕用于肝切除术前血小板减少症的有效性与安全性：一项随机、安慰剂对照研究

这项随机、安慰剂对照研究，共入组69例患者（FAS集），其中62例进入符合方案集（PPS集）并纳入有效性分析（海曲泊帕组34例、安慰剂组28例）。两组基线特征均衡可比，包括中位年龄（57.0岁 vs. 59.3岁）、男性占比（76.5% vs. 64.3%）、基线血小板计数（均值65.0±13.2×10⁹/L vs. 63.5±10.9×10⁹/L）。主要研究终点：海曲泊帕组58.8%（20/34）的患者无需血小板输注或其他升血小板药物干预，而安慰剂组仅为21.4%（6/28）（P=0.003）。两组均无患者需血小板输注（0 vs. 0）。海曲泊帕组需其他升血小板药物干预的患者比例低于安慰剂组（41.2% vs. 78.6%）。次要研究终点：海曲泊帕组术前血小板计数≥80×10⁹/L的患者比例更高（58.8% vs. 21.4%）。海曲泊帕组患者肝切除术前血小板计数较基线的平均增幅高于安慰剂组（15.6±16.6×10⁹/L vs. 5.6±15.5×10⁹/L，P=0.06）。无严重不良反应。

研究结论：在合并血小板减少症且计划行肝切除术的肝癌患者中，相较于安慰剂，海曲泊帕可显著降低患者血小板输注及其他升血小板药物干预的需求，且安全性良好。

05、富马酸立康可泮胶囊（HRS-5965）对比依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效与安全性：一项多中心、随机、开放标签、阳性对照3期临床试验

这项多中心、随机、开放标签、阳性对照3期研究，纳入了78例未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，患者按1:1比例随机接受口服HRS-5965（50 mg每日两次）或静脉注射依库珠单抗治疗24周。24周后，主要终点（第18至24周期间至少4次测量中有3次达到血红蛋白（Hb）≥12 g/dL，且第2周后无红细胞输注）的达标率，HRS-5965组显著优于依库珠单抗组：70.0%（28/40）vs. 11.1%（4/36），率差57.4%。关键次要终点（Hb较基线升高≥2 g/dL）的达标率，HRS-5965组同样显著更优：95.0%（38/40） vs. 55.6%（20/36），率差39.2%。HRS-5965组在第2周后实现无输血的患者比例显著更高：100% vs. 86.1%（P=0.0149）。平均Hb较基线升高幅度，HRS-5965组显著大于依库珠单抗组（LS均值差：2.61 g/dL，95% CI：1.72-3.49；P<0.0001）。FACIT-疲劳评分改善方面，HRS-5965组亦显著更优（LS均值差：4.19，P=0.0001）。网织红细胞计数变化方面，HRS-5965组显著降低，而依库珠单抗组呈升高趋势（LS均值差：-161.37×10⁹/L，P<0.0001）。安全性方面，两组均未发生主要不良血管事件（MAVEs）。治疗期间的不良反应可控。

研究表明，在未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中，口服HRS-5965在提升血红蛋白水平、减少输血依赖和改善生活质量方面均显著优于依库珠单抗，且安全性可控。HRS-5965作为一种新型口服因子B抑制剂，有望为PNH患者提供新的治疗选择。

06、富马酸立康可泮胶囊（HRS-5965）在经稳定C5抑制剂治疗后仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效与安全性：一项多中心、单臂、开放标签3期临床研究

这项多中心、单臂、开放标签3期研究，纳入了39例确诊为PNH的患者，所有患者在入组前6个月内尽管接受稳定的C5抑制剂（依库珠单抗/可伐利单抗）治疗仍呈贫血状态（血红蛋白[Hb]<10 g/dL）。患者接受HRS-5965 50 mg每日两次口服治疗，共24周。治疗24周后，主要终点（第18至24周期间至少4次测量中有3次达到Hb≥12 g/dL，且第2周后无红细胞输注）的达标率为69.2%（95% CI：52.4-83.0%）。关键次要终点（Hb较基线升高≥2 g/dL）的达标率为92.3%（95% CI：79.1-98.4%）。所有患者（100.0%；95% CI：91.0–100.0%）在第2周后实现了输血避免。平均Hb较基线升高4.95 g/dL（95% CI：4.66，5.24），网织红细胞计数平均降低170.18×10⁹/L（95% CI：-177.13，-163.23），FACIT-疲劳评分平均改善8.75分（95% CI：8.23-9.26）。安全性方面，未报告主要不良血管事件（MAVEs）。治疗期间的不良反应可控。

研究表明，HRS-5965在经C5抑制剂治疗后仍持续贫血的PNH患者中表现出显著的临床获益，能够提升血红蛋白水平、实现输血独立性并改善患者生活质量，且安全性良好。HRS-5965作为一种新型口服因子B抑制剂，有望作为PNH治疗领域的新选择。

07、硫酸艾玛昔替尼片（SHR0302）联合泽美妥司他片（SHR2554）治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的1b期研究：安全性导入与初步疗效

这项1b/2期研究的Ⅰb期安全性导入部分，纳入了14例经组织学确诊的复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者（中位既往治疗线数2），包括PTCL-NOS 4例，AITL 8例，ALCL 2例。患者接受艾玛昔替尼4 mg（n=9）或8 mg（n=5）qd，联合固定剂量泽美妥司他300 mg bid，28天为一个周期。两个剂量组在第1周期均未观察到剂量限制性毒性（DLT）。治疗期间的不良反应可控。截至2026年1月28日，10例患者可评估疗效（4mg组6例，8mg组4例），最佳ORR为40.0%（4/10），DCR为80.0%（8/10），其中CR 2例，PR 2例。4mg组达到预设继续进行研究标准（第一阶段6例中≥2例CR/PR），ORR为50.0%（3/6），CR率为33.3%（2/6），DCR为83.3%（5/6）；8mg组ORR为25.0%（1/4），DCR为75.0%（3/4），第一阶段入组仍在进行中。Ⅱ期推荐剂量（RP2D）尚未确定，将基于各剂量组整体安全性与疗效结果再选定。

研究表明，艾玛昔替尼联合泽美妥司他在复发/难治性PTCL中安全性可控，并展现出初步的抗肿瘤活性。

参考资料：
[1]2026 EHA：恒瑞创新药海曲泊帕、立康可泮、泽美妥司他等10余项血液学最新研究成果亮相.From https://www.prnasia.com/story/537193-1.shtml

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