类器官时代，无声破晓

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议

7月7日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了一份通知，就“推进新方法研究和应用试点计划”（简称“先锋计划”）的申报指南、申请表及实施框架公开征求意见。这份通知的核心，是将类器官、器官芯片等新型替代方法纳入药品非临床评价的监管考量。

用更直白的话说，中国药监体系第一次以系统化试点的方式，尝试回答一个问题：药物研发中用来做安全性和有效性测试的模型，能不能从动物身上，转移到人源模型上来。

这不是一个孤立的政策动作。就在此前，美国FDA已通过现代化法案2.0废除了新药强制动物实验的要求，并发布指南草案，明确允许企业提交类器官和器官芯片数据用于非临床安全性评价。英国的MHRA、欧洲的EMA也在同步推进各自的接纳路径。

先锋计划的出台，意味着中国正式进入了这场全球性的研发工具迭代。

01

监管转向

NAMs，即新型替代方法，是美国FDA、EPA和OECD共同推动的一个概念。它的目标很明确：在不依赖传统动物实验的前提下，获取药物和化学品的安全性与有效性信息。这套体系主要由三根支柱撑起来：人源三维模型，包括类器官和器官芯片；计算毒理学与AI预测模型；以及高通量体外筛选和组学数据的整合。

2022年，美国国会通过《FDA现代化法案2.0》，在法律层面允许药企在研究性新药申请中用NAMs数据替代强制动物实验数据。2025年4月，FDA宣布将逐步取消单抗及其他药物的动物实验强制要求。

2026年3月，FDA药品评估与研究中心发布了NAMs在药物开发中的使用指南草案，明确企业可以提交类器官和器官芯片数据直接用于非临床安全性评价，且不再要求事先完成官方认证，只需要满足四项原则：使用场景明确、人体生物学相关性、技术可重复可溯源、适合特定监管目的。

同月，美国国立卫生研究院追加逾1.5亿美元专项资金支持NAMs标准化研发。此前一年，它已成立了首个标准化类器官建模中心，专门推动跨实验室的模型一致性验证。

立法的解除、监管的接纳、资金的定向投入、标准的协同建设，这几件事放在一起，构成了一个完整的制度转向。中国CDE的先锋计划，正是在这个全球背景下落子的。

02

产业化拐点

类器官，简单说，是利用干细胞在三维培养条件下自我组装形成的最小功能单元，在结构和功能上高度模拟来源器官的特征。自2009年荷兰科学家首次建立肠道类器官以来，肝、肾、心、脑、肺、胰腺以及肿瘤患者来源的类器官相继被成功构建。

近年的技术突破集中在两个方向。

一个是血管化类器官与免疫共培养系统的成熟，引入内皮细胞与免疫细胞之后，长期培养中的坏死问题和缺乏免疫互作的缺陷被部分解决。另一个是多器官芯片互联系统，尝试模拟肝、肠、肾之间的代谢串扰，弥补单一类器官无法反映全身效应的短板。

2023年，Emulate公司的肝芯片被FDA正式纳入创新科学与技术新药途径试点项目，这个事件被业内视为技术从泡沫期进入务实发展期的节点。

跨国药企的布局也在加速。

辉瑞、罗氏、默沙东、赛诺菲、阿斯利康等头部药企均已与类器官和器官芯片公司建立合作。赛诺菲的一款补体C1s靶向抗体，成为首个基于类器官数据获批新适应症临床试验的药物。

恒瑞医药利用人心器官芯片筛选的抗心衰新药HRS-1893也拿到了临床批件，中国药企开始实质性导入这项技术。

科研产出上，中国2025年上半年类器官领域SCI论文发表量达到811篇，其中原创研究592篇，稳居全球第二。2026年，国家自然科学基金委将类器官设为独立申请代码，基础研究和经费支持进入了常态化轨道。

03

资本的试探性下注

全球类器官和器官芯片市场正处于高速扩容期，多家机构预测市场规模将在2030年前后突破百亿美元。

北美市场的活跃度最高，Emulate、Mimetas、Hesperos等头部企业持续获得大型药企的战略投资。

中国自2021年科技部将“基于类器官的恶性肿瘤疾病模型”列入“十四五”国家重点研发计划后，资本加速涌入，2026年国内类器官与器官芯片领域披露融资事件超过6起，累计融资额超11亿元人民币。

赛道里的代表性企业正在分化各自的路径：创芯国际完成B轮近亿元融资，建立类器官全生命周期技术生态及药敏检测服务；大橡科技专注器官芯片商业化，芯片产品已服务于药企的IND申报；丹望医疗建成了国内最大的消化道类器官模型库；希格生科走的是“AI加类器官”的路线，首条管线拿到了FDA快速通道资格；耀速科技则把器官芯片和生成式AI做了耦合。

整体看，这个赛道仍然处在早期，但投资逻辑已经在发生变化：从早期的概念验证，转向看重药企客户的绑定深度、模型库的广度以及AI耦合适配的能力。

政策催化、跨国药企验证和本土成本优势三重因素叠加，也让类器官成为生物医药投融资中少数几个没有降温的细分方向之一。

04

先锋计划的实质分量

中国药监部门对类器官的态度，走过了一个渐进的过程。

2021年，CDE在基因治疗产品的非临床研究与评价技术指导原则中，首次将类器官列为可替代动物模型的验证工具。2024年，肿瘤治疗性疫苗和罕见病药物研发的相关指导原则进一步明确，类器官和器官芯片数据可以作为非临床研究数据来源。

2026年7月发布的先锋计划，是迄今最实质性的监管动作。它的几个核心设计值得单独拎出来看：

申请情形上，药企拟将NAMs数据作为注册申请的支持性证据，或者NAMs开发机构申请方法学联合验证，都可以申请加入试点。机制上，CDE对纳入试点的项目采取“早期介入、及时沟通、全程跟踪”，与方法学验证方案共同商定。经审查认可的技术方法可以在特定应用场景下直接使用，无需重复验证。试点招募期设了五年，不设名额上限，鼓励产学研监多方联合申报。

这些安排传递的信号很清楚：监管开始下水跟企业一起摸索验证标准。这对于一个仍在早期阶段的技术来说，比任何补贴都更有价值。

05

优势、局限与现实定位

类器官被广泛视为最有潜力的动物实验替代方案之一。它的核心优势是“人源性”：直接用人细胞回答药物对人有没有毒、有没有效，从根源上规避了跨种属外推的不确定性。

其当前的局限同样清晰：它无法完全模拟多器官串扰的全身效应，也难以覆盖某些慢性长期毒性终点。

图：类器官VS动物实验

因此，在中短期内，它更现实的定位是这样：在早期苗头化合物筛选、先导优化、特定器官毒性初筛、罕见病和肿瘤个体化药敏测试中，优先替代动物实验；在完整的毒理评价中，作为补充证据与动物数据构成“证据权重”体系，逐步扩大替代范围。

06

结语：一个范式的起点

先锋计划征求意见、国家科技伦理委员会发布《人源类器官研究伦理指引》、中国药典2025版首次出现“类器官”词条、国自然设立独立代码——这些信号指向同一个方向：类器官在中国已经从科研课题升格为影响药物研发基础设施的战略性技术。

对药企而言，提前布局类器官和器官芯片平台，既是降低临床失败风险的科学手段，也是适应未来监管预期的合规准备。对临床而言，患者来源肿瘤类器官正逐步进入精准用药指导实践，为难治性癌症提供“试药替身”。

对行业而言，标准化、自动化和与AI的深度融合将是下一阶段竞争的焦点，谁能建立可重现、可验证、获监管认可的人源类器官评价平台，谁就握住了后动物实验时代药物研发的一把钥匙。

中国开启类器官时代，并不意味动物实验明天就会消失。它的真实含义，是“以人为中心的研发范式”第一次被正式写进了中国医药创新的议程表。

改变不会一夜之间发生，但潮水方向的确认，往往比速度更值得被记住。

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