阿斯利康口服SERD在欧盟获批；创新降脂小分子获CHMP推荐上市…… | 产业新闻

阿斯利康口服选择性雌激素受体降解剂在欧盟获批

阿斯利康（AstraZeneca）日前宣布，Etcamah（camizestrant）联合细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）已在欧盟获批，用于治疗在一线内分泌疗法联合CDK4/6抑制剂治疗期间未发生疾病进展、且检测到ESR1突变的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。Etcamah是一款强效、下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）和完全ER拮抗剂。

欧盟委员会此次批准主要基于关键性3期SERENA-6试验的积极结果。该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。在计划开展的中期分析中，与芳香化酶抑制剂（AI）联合CDK4/6抑制剂的标准治疗相比，Etcamah联合方案将疾病进展或死亡风险降低56%（HR=0.44；95% CI：0.31～0.60；p<0.00001），中位无进展生存期（PFS）分别为16.0个月和9.2个月。

在SERENA-6试验中，Etcamah联合palbociclib、ribociclib或abemaciclib的安全性特征与各药物已知的安全性特征一致。研究未发现新的安全性问题，两个治疗组的停药率均较低且相近。

欧洲药品管理局人用药品委员会推荐创新降脂疗法上市

NewAmsterdam Pharma和Menarini今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布积极意见，建议批准Ubeslo（obicetrapib）和Evlarco（obicetrapib和ezetimibe固定剂量复方制剂）上市，用于治疗原发性高胆固醇血症患者，包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和非家族性高胆固醇血症患者，以及混合型血脂异常患者。

CHMP的积极意见获得NewAmsterdam开展的obicetrapib综合临床开发项目的数据支持，其中包括3期BROADWAY、BROOKLYN和TANDEM试验。结果显示，与安慰剂相比，obicetrapib单药治疗使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平下降最高达40%，obicetrapib联合ezetimibe使LDL-C水平下降约50%，相关差异均具有统计学显著性，且耐受性特征与安慰剂相当。

Obicetrapib是一款新型口服低剂量胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂，由NewAmsterdam开发，旨在克服现有LDL-C降低疗法的局限性。NewAmsterdam已将obicetrapib在欧洲作为单药疗法，或与ezetimibe组成固定剂量复方制剂的独家商业化权利授予Menarini。

创新口服PPARγ激动剂获CHMP推荐上市

Minoryx Therapeutics与Neuraxpharm Group宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已建议批准Nezglyal（leriglitazone）上市，用于治疗2～12岁、脑部病灶钆（Gd）增强阴性的男性脑型肾上腺脑白质营养不良症（cALD）患者。

此次积极意见主要基于2/3期NEXUS研究结果，以及来自同情用药项目的其他真实世界证据。cALD是一种严重的致残性疾病，其特征是脑部出现脱髓鞘病灶，病情可迅速进展，导致急性神经功能恶化，患者可能在3～4年内死亡。

Leriglitazone是Minoryx Therapeutics开发的一款具有口服生物利用度、可穿透血脑屏障的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂，正在开发用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病。在多种疾病动物模型的临床前研究中，leriglitazone通过调节与神经炎症、脱髓鞘、线粒体功能障碍、氧化应激和轴突变性相关的通路，获得了临床前概念验证。

在临床试验中，leriglitazone在NEXUS研究的儿童cALD患者和ADVANCE研究的成人cALD患者中均显示出临床获益。NEXUS研究结果显示，儿童cALD患者在接受超过96周治疗后，或在接受造血干细胞移植（HSCT）前的一次访视时，临床和影像学状况均保持稳定。ADVANCE研究数据则显示，leriglitazone可减缓cALD疾病进展。截至目前，已有超过170例cALD患者接受leriglitazone治疗。

参考资料：

[1] NEZGLYAL® (leriglitazone) receives a positive CHMP opinion for the treatment of cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD), a rare neurodegenerative disease. Retrieved July 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/24/3332846/0/en/nezglyal-leriglitazone-receives-a-positive-chmp-opinion-for-the-treatment-of-cerebral-adrenoleukodystrophy-cald-a-rare-neurodegenerative-disease.html

[2] NewAmsterdam Pharma and Menarini Group Receive Positive CHMP Opinion Recommending Marketing Authorization for Ubeslo® (Obicetrapib Monotherapy) and Evlarco® (Obicetrapib Plus Ezetimibe Fixed-Dose Combination). Retrieved July 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/24/3332807/0/en/newamsterdam-pharma-and-menarini-group-receive-positive-chmp-opinion-recommending-marketing-authorization-for-ubeslo-obicetrapib-monotherapy-and-evlarco-obicetrapib-plus-ezetimibe-.html

[3] Etcamah (camizestrant) in combination with a CDK4/6 inhibitor approved in the EU for 1st-line advanced ER-positive breast cancer. Retrieved July 24, 2026, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/etcamah-approved-eu-for-er-breast-cancer.html

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