每周一次，环肽减重疗法2期临床结果积极；降低肾功能下降速度，IgA肾病单抗疗法3期临床更新结果公布…… | 产业新闻

BMI下降11.6%，创新环肽2期临床试验初步结果积极

Rhythm Pharmaceuticals今日公布了正在进行的2期临床试验的初步结果。该试验旨在评估每周一次给药的在研黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂RM-718治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）患者的效果。

该开放标签试验共入组11例获得性HO患者。主要初步结果包括：

• 接受RM-718治疗16周后，患者的平均身体质量指数（BMI）较基线下降11.6%（n=7）

• RM-718治疗16周时的疗效与该公司的bivamelagon治疗14周时平均BMI下降10.1%（600 mg剂量；n=7）的结果相当，也与其另一款MCR4激动剂setmelanotide治疗16周时BMI下降10.1%的结果相当。Setmelanotide的数据来自2期和3期临床试验，共纳入64例患者

• 共报告2例轻度色素沉着事件，且均局限于注射部位，未观察到全身性色素沉着

RM-718是一款在研的合成环状七肽（含7个氨基酸），是一种选择性强、高效力的MC4R激动剂。临床前研究显示，该药物具有降低体重和饥饿感的潜力。RM-718旨在具有更高的靶向性并避免激活黑皮质素-1受体（MC1R），从而有望降低色素沉着的发生频率和严重程度。

显著降低肾功能下降速度，IgA肾病单抗疗法3期临床结果积极

Otsuka Pharmaceutical宣布了3期VISIONARY试验的新数据。结果显示，在具有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者中，Voyxact（sibeprenlimab）可稳定估算肾小球滤过率（eGFR），并在24个月内将肾功能下降速度控制在生理性范围内。

试验结果显示，该研究达到了关键次要终点。sibeprenlimab组的年化eGFR斜率为+0.3 mL/min/1.73 m²/年（95% CI，-0.4至0.9），安慰剂组为-4.2 mL/min/1.73 m²/年（95% CI，-4.9至-3.6）。24个月时，两组间的治疗效应差异为+4.5 mL/min/1.73 m²/年（95% CI，3.6至5.4；p<0.0001），具有统计学显著性。

Voyxact是一款人源化单克隆抗体，可结合并阻断增殖诱导配体（APRIL）。APRIL在IgAN发病机制中发挥关键作用，并通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的产生，成为启动和维持IgAN进展的重要因素。抑制APRIL可降低血清Gd-IgA1水平，而Gd-IgA1与IgAN的发病机制密切相关。

人工智能助力靶向蛋白降解剂早期临床开发，阿斯利康达成研发合作

处于临床开发阶段的人工智能与科技公司Pathos AI今日宣布与阿斯利康（AstraZeneca）达成合作及共同独家许可协议。Pathos AI正在推进其自主研发的肿瘤治疗管线。根据协议，双方将共同推进临床前在研疗法AZD4241的开发，该疗法拟用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者，Pathos AI将负责该项目的早期临床开发。

AZD4241是一款在研口服蛋白降解靶向嵌合体疗法，专门设计用于降解雌激素受体，可同时靶向野生型和突变型受体。在接受标准内分泌治疗后疾病出现进展的患者中，约30%～40%的患者存在雌激素受体突变。

Pathos AI的新闻稿指出，要将这一作用机制的潜力转化为患者获益，需要采用一种全新的开发方式。Pathos AI通过利用大规模多模态患者数据和自有人工智能平台，对药物开发全流程进行重新设计。该公司的能力覆盖早期资产识别、数据驱动的研发管线组合优化以及人工智能原生的临床试验监测。其中，AZD4241的早期临床开发工作将由其Foundry平台直接支持。

参考资料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces Preliminary Data from Phase 2 Trial that Showed RM-718 Demonstrated Positive Efficacy Signal in Acquired Hypothalamic Obesity. Retrieved August 4, 2026, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-preliminary-data-phase-2-trial

[2] Otsuka Unveils Unprecedented Phase 3 VISIONARY Two-Year eGFR Results Demonstrating VOYXACT® (sibeprenlimab-szsi) Stabilizes Kidney Function Decline to Baseline Physiologic Rate, Fundamentally Altering Disease Progression in IgA Nephropathy (IgAN). Retrieved August 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260803635879/en/Otsuka-Unveils-Unprecedented-Phase-3-VISIONARY-Two-Year-eGFR-Results-Demonstrating-VOYXACT-sibeprenlimab-szsi-Stabilizes-Kidney-Function-Decline-to-Baseline-Physiologic-Rate-Fundamentally-Altering-Disease-Progression-in-IgA-Nephropathy-IgAN

[3] Pathos AI Enters Collaboration and Co-Exclusive Licensing Agreement to Advance Novel ERα PROTAC for ER+ Breast Cancer into the Clinic. Retrieved August 4, 2026, from https://www.pathos.com/pathos-ai-enters-collaboration-and-co-exclusive-licensing-agreement-to-advance-novel-er-protac-for-er-breast-cancer-into-the-clinic

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