上海
8月8日，专注于全工程化环形RNA疗法开发的生物技术公司转录本生物（RiboX Therapeutics，以下简称"RiboX"）宣布，其自主研发的体内CAR-T候选产品RXIM002已获得美国FDA的新药临床试验申请（IND）许可。RXIM002是采用靶向脂质体纳米颗粒（tLNP）递送的环形RNA体内CAR-T药物，标志着这款基于环形RNA的体内CAR-T疗法从科学概念迈入正式临床开发阶段。
RXIM002是一款由tLNP包裹的环形RNA药物，编码靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR），通过向体内T细胞递送环形RNA，实现持久且非整合性的CAR 表达，在患者体内直接生成功能性CAR-T细胞，用于治疗自身免疫性血细胞减少症。"体内原位生成"路径绕开了传统CAR-T疗法繁琐且耗时的体外细胞制备流程，极大提升了患者的治疗可及性，有望将CAR-T疗法的获益人群拓展至更广泛的自身免疫性疾病患者群体。
在IND申报前，RXIM002已通过研究者发起的临床试验（IIT）在自身免疫性疾病患者中完成了初步临床验证，最长随访时间达六个月以上。RiboX向FDA递交了涵盖全部受试者安全性及有效性的完整IIT数据。基于所提交临床数据的完整性和充分性，FDA不仅批准RXIM002进入1期临床试验，而且同意在该试验中采用加速剂量递增方案及皮下注射剂型。 这些监管决策将缩短开发周期、优化给药流程，最终提升患者便利性和依从性。这意味着，这一环形RNA体内CAR-T疗法有望在未来实现门诊给药，改变患者的治疗体验。
RXIM002依托RiboX自主开发的靶向LNP递送平台，可在体内精准递送环形RNA，实现高效、持久且非整合的CAR表达，从而深度清除致病性B细胞，促进免疫重建，带来长期稳定的临床缓解。
POPULUS-1是RXIM002在复发/难治性自身免疫性血细胞减少症患者中开展的1期临床试验，旨在评估其安全性、药代动力学、药效学及初步疗效。研究将率先纳入复发/难治性免疫性血小板减少症（ITP）受试者。ITP是最常见的自身免疫性血细胞减少症，以血小板计数降低、瘀斑及出血风险升高为主要表现，其核心发病机制为B细胞异常活化产生致病性自身抗体。RXIM002通过体内生成功能性CAR-T细胞，实现致病性B细胞的深度清除，有望为ITP等自身免疫病带来通用型体内CAR-T解决方案。
RiboX创始人兼首席执行官张巍怡博士表示：“RXIM002获得FDA临床许可，是RiboX乃至整个环形RNA药物领域的里程碑事件。这不仅是我们自主建立的tLNP技术平台首次获得全球监管机构的临床认可，更充分验证了公司具备将扎实的临床前数据及完整早期临床证据转化为高效研发推进路径的能力。我们将以此为起点，在全球多区域同步推进临床研究，致力于为重症自身免疫病患者带来变革性的治疗方案，引领体内CAR-T治疗新篇章。”
参考资料：
[1]RiboX Therapeutics环形RNA体内CAR-T疗法RXIM002获FDA临床试验许可.From https://www.prnasia.com/story/543385-1.shtml
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
