FDA受理突破性丁肝口服疗法上市申请；超1.5亿美元B轮融资支持！AKT变构抑制剂进入全球3期试验…… | 产业新闻

FDA受理突破性丁肝口服疗法上市申请！

EIT Pharma宣布，美国FDA已受理lonafarnib用于治疗慢性丁型肝炎（CHD）的新药申请（NDA）。慢性丁型肝炎是由丁型肝炎病毒（HDV）引起的一种严重且可能危及生命的肝脏疾病，发生于已感染乙型肝炎病毒的人群，可快速进展为肝硬化、肝功能衰竭、肝癌。目前，尚无获美国FDA批准用于治疗慢性丁型肝炎的口服疗法。

此次NDA主要基于3期D-LIVR研究数据，同时还包括1/2期临床数据、非临床数据及生产制造信息。D-LIVR是一项全球性、随机、安慰剂对照3期研究，共纳入来自21个国家与地区400余例慢性丁型肝炎患者，对基于lonafarnib的治疗方案进行了为期48周的评估。

Lonafarnib是一款在研、潜在“first-in-class”的口服疗法，通过靶向HDV生命周期中的关键环节发挥作用。此前，lonafarnib已获得FDA突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。

超1.5亿美元B轮融资支持！AKT变构抑制剂进入全球3期试验

今日，Vaderis Therapeutics宣布完成1.52亿美元B轮私募融资，并启动全球3期HEROIC临床研究，评估每日一次口服药物engasertib（VAD044）用于治疗中重度遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的疗效与安全性。本轮融资由Goldman Sachs Alternatives旗下Life Sciences和TCGX共同领投，Omega Funds、EQT Life Sciences、Perceptive Advisors、Kalehua Capital以及现有投资者Medicxi和Droia参与。公司表示，本轮融资预计可支持其运营至engasertib完成监管申报并有望获得美国FDA批准。

Engasertib是一款在研的口服选择性AKT1/2变构抑制剂，旨在通过靶向与血管畸形相关的异常信号通路，从HHT的病理生理机制入手进行干预。HHT是一种罕见遗传性血管疾病，患病率约为1/3800，主要表现为反复严重鼻出血、贫血以及内脏动静脉畸形（AVM），目前全球尚无针对该疾病的获批疗法。此前发表于《新英格兰医学杂志》的概念验证及长期延伸研究数据显示，engasertib在多项疾病指标上显示具有临床意义且持续的改善，为其进入关键性临床开发提供了科学依据。

近亿美元超额融资！新锐推进表观遗传疗法

Epicrispr Biotechnologies宣布完成9000万美元超额认购的C轮融资，本轮融资由Octagon Capital和Janus Henderson Investors共同领投，Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn管理基金、Angelini Ventures、Readout Capital及现有投资者参与。本轮资金将主要用于推进公司核心临床候选药物EPI-321的开发，加速可编程表观遗传药物管线，并进一步扩展其专有的基因表达调控系统（GEMS）平台及生产能力。EPI-321目前正处于针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的首次人体临床研究阶段，其1/2期试验已经完成入组，预计今年晚些时候公布更多临床数据。

EPI-321是一款在研表观遗传疗法，旨在通过一次给药干预FSHD的潜在分子机制。该疗法经静脉给药后，通过单一腺相关病毒（AAV）载体递送至肌肉组织。临床前研究显示，EPI-321可显著抑制DUX4基因表达，并减少肌肉细胞死亡。此前公布的1/2期临床试验中期数据显示，接受单次给药后，磁共振成像（MRI）结果显示，患者全身瘦肌肉体积的增加具有统计学意义，同时观察到与DUX4抑制一致的循环生物标志物变化，并在肌力和功能结局方面呈现积极变化，整体安全性表现可控。公司表示，正在进行的首次人体试验已显示出该疗法良好的安全性特征以及早期疾病改善信号。

参考资料：

[1] EIT Pharma Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Lonafarnib for Treatment of Chronic Hepatitis D. Retrieved August 11, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/eit-pharma-announces-fda-acceptance-of-new-drug-application-for-lonafarnib-for-treatment-of-chronic-hepatitis-d-302847501.html

[2] Epicrispr Biotechnologies Closes $90 Million Oversubscribed Series C Financing to Advance First-in-Class Epigenetic Therapy Toward Pivotal Studies in FSHD. Retrieved August 11, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260810422396/en/Epicrispr-Biotechnologies-Closes-%2490-Million-Oversubscribed-Series-C-Financing-to-Advance-First-in-Class-Epigenetic-Therapy-Toward-Pivotal-Studies-in-FSHD

[3] Vaderis Therapeutics Announces Oversubscribed $152 Million Series B Financing and Initiation of the Global Phase 3 HEROIC Study of Engasertib for Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia. Retrieved August 11, 2026 from https://vaderis.com/vaderis-therapeutics-announces-oversubscribed-financing-and-initiation-of-the-global-phase-3-study/

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