一款First-in-Class药物，如何造就全球最年轻MNC

本周，美国《制药经理人》杂志发布了“2026全球制药企业50强”榜单，并称本年度榜单的排位变化堪称“地震级行业格局洗牌”。

榜单评选标准“硬核”，以上一完整财年的全球人用处方药净销售额收入（Rx Sales）为唯一排名依据。也因此，一家首次上榜的公司尤其值得关注——argenx，以旗下药物艾加莫德（efgartigimod，商品名：Vyvgart®）41.51亿美元的全球净销售额收入，排名第45位。

与此同时，argenx也创下了多项纪录：它是今年榜单中最年轻的公司，也是唯一一家仅有一款商业化药物的公司。

在此之前，argenx已成为全球制药界的新传奇：2008年成立，2021年艾加莫德获得FDA批准上市，同年启动自主商业化，2023年正式跻身“十亿美元分子”，2025年全球净销售额更是暴增90%至41.51亿美元，也将argenx送入全球TOP50药企之列。

上一代凭借一款“重磅炸弹”自主商业化、成为全球MNC的创新药企，比如Gilead、Vertex、Regeneron、Amgen等，普遍花了20-30 年，而argenx只用了17年。

argenx是怎么做到的？

全球首款FcRn拮抗剂诞生记

Argenx并不是一开始就找到了FcRn靶点或艾加莫德这个潜力分子，而是基于自研的抗体技术平台，积极和学界、业界展开合作，发掘疾病靶点和突破性创新。

对于当前手握技术平台、希望源头创新“重磅炸弹”的中国创新药企来说，这条路径颇具借鉴意义。

2008年，argenx以专有的SIMPLE Antibody™抗体平台起家。这一平台从远交系美洲驼的免疫系统获取抗体可变区（V区）；以人类疾病靶点进行免疫后，美洲驼可以产生高度多样化、V区与人类同源性较高的抗体库，帮助argenx针对复杂疾病靶点筛选出最优抗体候选分子。

基于这一平台，argenx成立早期与学界、业界频频合作，合作抗体的可变区均来自其平台。

同时，argenx也不断扩充“工具箱”，授权引进了一系列Fc工程改造技术的使用权限，以精准调控抗体与免疫系统的相互作用，优化分子半衰期、效应功能以及组织靶向能力，提升抗体分子性能。

转折点出现在2014年：与argenx合作的得克萨斯大学西南医学中心Sally Ward教授，揭示了FcRn调控IgG稳态的核心生物学机制，并通过ABDEG™——一套人IgG1-Fc片段的5个定点氨基酸突变组合，证明这套突变可以在动物体内降低IgG。

argenx意识到，FcRn-IgG通路为一大类致病性IgG介导的自身免疫病提供了一种新的治疗机会：不需要清除B细胞，加速降解循环里的致病 IgG，就能治疗相关自身免疫疾病。

艾加莫德作用机制示意图

图片来源：argenx2025年报

可见，生物学机制的揭示和验证并不直接等于“成药”，更重要的是精准识别相应的药物开会机会，这也正是argenx在艾加莫德研发中的独特作用。

由此，argenx正式启动艾加莫德的研发。艾加莫德是人源IgG1 Fc片段，经过ABDEG™突变改造，提升与FcRn的结合亲和力和靶向结合能力，从而减少IgG的循环再利用，促进IgG降解，实现免疫球蛋白IgG水平下调。

值得一提的是，此次合作，也让argenx意识到外部合作、激发创新的重要性，由此成立“免疫学创新计划（IIP）”，作为公司的新药发现引擎，让argenx与科研及学术合作界合作发掘全新靶点，构建潜在的全新管线候选药物。

除了艾加莫德，argenx还有多个核心管线来自IIP下的合作，包括肌肉特异性激酶（MuSK）靶向抗体adimanebar、半乳糖凝集素-10靶向抗体ARGX-118等。

2020年，历经6年研发，艾加莫德在首个适应症重症肌无力（gMG）上的临床3期研究宣告成功，上市指日可待，也让argenx走到十字路口：全球First-in-Class药物即将上市，是卖给MNC，还是自己做商业化？

彼时，随着MNC的商业化能力日益强大，市场普遍认为美国市场已经不太存在Biotech通过自主商业化成为MNC的窗口，“上市即做空”成为常见的论调。

但就是在这样的背景下，argenx决定自主商业化。

以小搏大：argenx如何打赢自主商业化之战

2020年5月，艾加莫德读出ADAPT 3期关键性临床试验前夕，argenx首席执行官Tim Van Hauwermeiren公开表示：argenx一直在扩展商业化基础设施，为艾加莫德预计在2021年的美国获批上市做准备，加速从一家Biotech向一体化商业组织转型。

随后不久，艾加莫德3期试验读出阳性顶线结果。2021年，argenx快速落实全球商业化布局：将艾加莫德中国区开发与商业化权益授予再鼎医药，后又授出以色列、海湾地区国家权益，自己则保留了美国、欧洲、日本地区权益，截至当年第三季度已组建了美国70人、日本24人的销售团队。

2022年，艾加莫德先后在美国、日本、欧洲正式上市，随后放量迅猛，2023年就成为新晋“10亿美元分子”，2024年全球销售额超过21亿美元。

德邦证券统计指出，艾加莫德上市后放量速度非常快，且商业化效率很高，销售管理费用增长远低于收入增长（4个季度CAGR为10%），市值/员工数量之比在同类同市值级别公司中最高，当时甚至高于Vertex（25.3vs.18.8），这都符合重症罕见病药物放量的逻辑。

argenx2022年至2028年（预测）收入和净利润

图片来源：wind

事实上，在美国药物市场中，重症罕见病药物因为急缺治疗方法、面向的医生和患者高度集中、定价较高等特点，提供了“以小搏大”的机会。

美国风投Atlas Venture就在2025年度总结中谈到：过去5年，罕见病疗法是生物技术及制药界的“重头戏”，其中很多靶点非常精准，指向特定适应症。这种“靶向适应症”（targeted indications）的策略，让其中60%的获批药物可以由小公司生产并自己推向市场。

不过，真正决定长期增长曲线的，还是药物本身。argenx笃定选择自主商业化，正是看到基于FcRn-IgG通路的生物学机制，艾加莫德有潜力显著改善多种B细胞介导自免疾病的治疗标准，自营才有机会在全球多个核心市场兑现最大化价值。

在2022年年报中，argenx确定了目标：基于统一的生物学机制，推进13项IgG介导的适应症，尤其关注现有疗法无法满足临床需求或副作用大的适应症，并开发皮下注射等新制剂，扩大患者群体。

过去四年，argenx稳步推进这一目标，带动业绩、利润和市值同步大涨。

2025年4月，艾加莫德皮下注射版（VYVGART Hytrulo®）获得FDA批准上市，适应症包括全身性重症肌无力（gMG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）。

相较于静脉注射，皮下注射将给药时间从1小时缩短到20-30秒，且可以由患者自行注射。

在新剂型和新适应症的带动下，2025年，艾加莫德全年净销售额从2024年的21.86亿美元同比增长90%至41.51亿美元，argenx全年净利润达到12.9亿美元，并且实现首次由商业运营驱动盈利，经营利润达10.5亿美元。

2026年，argenx再下两城：

一是推动艾加莫德两个剂型获得FDA批准拓展适应证，用于治疗所有成人gMG患者，成为首款覆盖所有血清型的重症肌无力新药；

二是艾加莫德在自身免疫性肌炎上的ALKIVIA 3期临床试验取得积极结果，这也是全球首个在免疫介导坏死性肌病（IMNM）上取得积极结果的3期试验，此前IMNM无药可用，商业潜力与重症肌无力相当。

基于这一重磅临床结果，多家券商分析师上调了对argenx近期业绩的预测，Citizens更将argenx的目标价从$932上调至$1,200。截至8月21日，argenx收盘价为885.20美元/股。

Atlas Venture在2025年度总结时指出，艾加莫德代表着“药价负增长时代”的一种商业化策略：“十年前，提价曾是药品业绩增长的核心驱动力。如今，受市场竞争与药房福利管理机构的处方集（formulary）准入限制，未来数年药品净价预计将为负增长。从已上市药品中创造价值的核心将是拓展新适应症，扩大适用范围，就像argenx的艾加莫德。”

眼下，argenx已明确，将进一步推进眼肌型重症肌无力（oMG）、原发免疫性血小板减少症（ITP）、自身免疫性肌炎、格雷夫斯病（GD）、干燥综合征（SS）、系统性硬化症（SSc）等多项适应症，最大化释放FcRn-IgG通路治疗自免疾病的价值。

跃向MNC

2026年，argenx正式向其“愿景2030“进军——到2030年，公司药物惠及全球5万名患者，获批药物累计取得10个适应症，推动5款管线候选药物进入3期临床开发。

在argenx的战略规划中，2026 年是通往这一目标的关键之年，年初确立了三大战略重点：

其一，推动艾加莫德惠及全球更多患者，扩大现有患者群体的用药覆盖，借助潜在适应症拓展挖掘新的治疗机会；

其二，塑造FcRn药物的长期发展格局，包括推进下一代FcRn候选分子ARGX-213、ARGX-124、创新给药形式以及联合用药方案；

其三，输出下一代免疫学创新成果，加快empasiprubart等同类首创分子管线的开发。

argenx现有管线

图片来源：argenx官网

像当年的Vertex一样，argenx步入更大规模组织的第一步，是更迭领导层。今年3月，argenx宣布，现任首席运营官Karen Massey将接任首席执行官。

Karen Massey自2023年3月加入argenx，期间打造了argenx的商业化引擎，加速了艾加莫德的上市。

7月23日，argenx发布上半年财报，艾加莫德二季度收入同比增长60%至15.16亿美元，上半年销售额达28.14亿美元，预计全年将突破60亿美元。

四天后，argenx宣布了其成立以来的首笔收购——以每股77美元（溢价40.5%）、总金额约22亿美元，现金收购Forte Biosciences。

目前，Forte Biosciences仅有一款在研管线，即同类首创CD122抗体，已公布治疗乳糜泻和白癜风的1b性阳性数据。

argenx在官方新闻稿中表示：上述两项临床研究是argenx 从战略投资转向全资收购的关键原因，为该药物在存在巨大未满足临床需求、治疗选择有限的适应症中提供了临床证据，此外还有望用于斑秃以及其他自身免疫疾病。

argenx同步列出了决定收购的核心逻辑：

其一，与argenx的投资开发逻辑高度契合，即基于有吸引力的生物学机制、已获得充分临床验证，且能够广泛满足患者未被满足的医疗需求，而这类突破性科学成果，有望为缺乏实质性创新的疾病领域重塑治疗标准，同时具备“单药即管线（pipeline-in-a-product）”的潜力；

其二，FB102 靶向致病性T细胞与NK细胞活性，与argenx现有抗体类项目形成互补，拓宽了公司针对不同免疫通路驱动疾病的研发覆盖范围。

可以看出，argenx拥有“重磅炸弹”的现金流支撑，加上短-中-长期管线梯队以及战略并购扩充疾病治疗版图，已有MNC之势。

而argenx的成长史，也充分说明了First-in-class药物的真正价值：比单一药物更重要的是底层生物学机制的理解，这种发现和源头创新不仅可以造就“单药即管线”的重磅机会，更是一家创新药企的长远战略支点。

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