广东
武田制药8月28日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Mimrylo™(rusfertide)的新药申请，用于治疗患有真性红细胞增多症的成人的红细胞增多。Mimrylo为现有疗法未能有效控制病情的患者提供了一种新的治疗方案。
真性红细胞增多症是一种罕见的血液疾病，其特征是红细胞过度生成，导致血细胞比容升高，进而增加血液黏稠度。这可能导致危及生命的血栓事件，包括中风、深静脉血栓形成和肺栓塞。将血细胞比容持续维持在45%以下可以预防血栓事件，并缓解包括严重疲劳、瘙痒、注意力不集中和盗汗在内的诸多症状。据估计，即使采用包括放血疗法和细胞减灭疗法在内的现有标准治疗方案，仍有约78%的患者无法控制血细胞比容。血细胞比容控制不佳的患者发生心血管死亡或重大心血管事件的风险是正常人的四倍。
Mimrylo是一种首创的内源性激素铁调素模拟物，旨在调节体内铁的分布和红细胞过度生成，从而控制血细胞比容（即红细胞与体内血液总量的比值）。该药物每周皮下注射一次。
批准基于多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期VERIFY临床研究[NCT05210790]，该研究评估了Mimrylo在293例真性红细胞增多症成人患者中的疗效。
符合条件的患者在随机分组前28周内至少接受过3次放血治疗，或在随机分组前1年内至少接受过5次放血治疗，原因是他们在接受包括单纯放血治疗或放血治疗联合一种或多种细胞减灭剂在内的标准治疗期间，血细胞比容控制不佳。
从第0周到第32周，患者按1:1的比例随机分配至Mimrylo组（147例）或安慰剂组（146例）。完成32周治疗的患者有资格接受Mimrylo开放标签治疗至第52周，随后接受Mimrylo长期扩展治疗至第156周。Mimrylo的起始剂量为每周一次皮下注射19mg。之后根据血细胞比容控制并维持在45%以下。在为期32周的随机对照试验期间，Mimrylo治疗的中位持续时间为32周，91.2%的患者完成了第32周的治疗。
Mimrylo的疗效评估基于第20周至第32周期间达到缓解（定义为不再需要进行放血）的患者比例。放血指征为：确认的血细胞比容≥45%，且比基线血细胞比容至少高出3个百分点（绝对值），或血细胞比容≥48%。疲劳程度采用患者报告预后评估信息系统(PROMIS)疲劳简表8a标准化评分进行评估，评分越高表示疲劳程度越重。
结果显示，接受Mimrylo治疗的患者中有76.9%在第20周至第32周期间达到了缓解，而接受安慰剂治疗的患者中只有32.9%。除了血细胞比容控制之外，与安慰剂相比，Mimrylo组患者自起始至32周的放血次数也有所减少、维持血细胞比容<45%的患者比例显著更多、疲劳程度也有统计学上的显著改善。
安慰剂组的血细胞比容水平较起始（第0周至第32周）的平均变化值有所上升，而Mimrylo组则保持在接近0或更低的水平。在第32周至第52周期间，当安慰剂组患者转为接受Mimrylo治疗时，血细胞比容的平均变化值迅速下降。
接受Mimrylo治疗的患者最常见的不良反应（发生率>15%）是注射部位反应（56%）和贫血（16%）。
参考来源：‘Takeda Receives U.S. FDA Approval of MIMRYLO™ (rusfertide), Marking a Potential Shift in the Treatment Paradigm for Polycythemia Vera’，新闻稿。Takeda；2026年8月28日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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