广东
据United Therapeutics Corporation于9月2日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的雾化吸入溶液Tyvaso®（曲前列尼尔）的补充新药申请（sNDA）。预计FDA将于2027年4月底完成对该申请的审查。
特发性肺纤维化是一种病因不明（特发性）的肺部瘢痕性疾病，也是最常见的特发性间质性肺炎。其特征是肺部氧气输送至血液的能力逐渐丧失，最终导致呼吸衰竭和死亡。虽然确切病因尚不清楚，但患者很少在50岁之前发病，并且可能与吸烟和某些遗传因素有关。此外，一些证据表明，胃食管反流（酸反流或烧心）、某些病毒感染、空气污染和职业暴露可能是危险因素。
此前，Tyvaso吸入溶液是一种前列环素类似物，已被批准用于治疗肺动脉高压和间质性肺病相关的肺动脉高压，以改善运动能力。另外，美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)均已授予Tyvaso治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格。如果获得批准，雾化Tyvaso吸入溶液将成为首个也是唯一一个用于治疗特发性肺纤维化的吸入式抗纤维化治疗药物。
针对特发性肺纤维化的补充新药申请得到了TETON-1（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04708782）和TETON-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05255991）两项3期临床试验数据的支持。
在两项研究中，患者均被随机分配接受吸入Tyvaso或安慰剂，每日4次，通过超声雾化器给药。主要终点是第52周时绝对用力肺活量（FVC）的变化。
研究结果表明，与安慰剂相比，吸入Tyvaso治疗在统计学上显著改善了绝对用力肺活量，并降低了临床恶化事件（次要终点）的风险：
在TETON-1试验中，Tyvaso组在第52周时FVC降低43.3mL（95%CI，-92.1，-9.1），安慰剂组降低196.2mL（95%CI，-227.1，-155.6）；两组间治疗差异为130.1mL（95%CI，82.2-178.1）。Tyvaso使临床恶化事件风险降低了33%（风险比[HR]，0.67[95%CI，0.52-0.88]；P=0.003）。
在TETON-2试验中，Tyvaso组在第52周时FVC降低49.9mL（95%CI，-79.2，-19.5），安慰剂组降低136.4mL（95%CI，-172.5，-104.0）；两组间治疗差异为95.6mL（95%CI，52.2-139.0）。Tyvaso使临床恶化事件风险降低了29%（HR，0.71[95%CI，0.53-0.95]；P=0.02）。
此外，综合分析还表明，Tyvaso在降低急性特发性肺纤维化加重的风险，以及预测用力肺活量百分比、金氏简明间质性肺病生活质量问卷(K-BILD)和一氧化碳肺弥散能力(DLCO)的变化等关键次要终点方面也达到了统计学意义。
两项试验中最常见的不良反应均为咳嗽。
参考来源：‘United Therapeutics Corporation Announces FDA Acceptance of Supplemental New Drug Application for Nebulized Tyvaso® to Treat Idiopathic Pulmonary Fibrosis’，新闻稿。United Therapeutics Corporation；2026年9月2日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
