北京
编者按
酶替代治疗（enzyme replacement therapy, ERT）是庞贝病的治疗基石。然而，即用型输注液的短效期对配制和发药药房构成挑战。近期在《欧洲医院药学杂志》发表的一项研究，通过测定酶活性和细胞摄取，评估了阿葡糖苷酶α即用型输注液在11天储存期间的稳定性。
研究目的
ERT是庞贝病（一种由酸性α-葡萄糖苷酶[acid α-glucosidase, GAA]缺乏引起的罕见疾病）治疗的基石。自2008年以来，荷兰已开展家庭输注。然而，即用型输注液的短效期对配制和发药药房构成挑战。本研究通过测定两种浓度在11天储存期间的酶活性和细胞摄取，评估了阿葡糖苷酶α即用型输注液的稳定性。
研究方法
制备了阿葡糖苷酶α输注液（2和4 mg/mL于0.9%氯化钠中），并在第1至7天和第11天取样。使用4-甲基伞形酮-α-D-葡萄糖苷（4-methylumbelliferyl-α-D-glucoside, 4MU-αGlc）和糖原作为底物测定酶活性。此外，还研究了培养成纤维细胞对酶的摄取。
研究结果
使用4MU-αGlc（2 mg/mL：352 vs 331 nmol/h/mL；4 mg/mL：657 vs 662 nmol/h/mL）或糖原（2 mg/mL：183 vs 176 nmol/h/mL；4 mg/mL：352 vs 357 nmol/h/mL）作为底物时，第11天与第1天的酶活性无差异。成纤维细胞对阿葡糖苷酶α的摄取在11天内保持稳定，2 mg/mL时活性范围为90至104 nmol/h/mL，4 mg/mL时为233至238 nmol/h/mL。线性回归分析证实时间与酶活性或摄取之间无统计学显著关联。
研究结论
2-4 mg/mL的阿葡糖苷酶α即用型输注液在0.9%氯化钠中，于2-8°C或-20°C避光储存时可稳定11天。延长稳定性可提高输注配制和家庭配送的效率和灵活性，同时减少药品浪费。
参考文献：Ina Barzel, Jan-Dietert C Brugma et al. Stability of alglucosidase alfa in 0.9% sodium chloride for enzyme replacement therapy in patients with Pompe disease: insights from enzyme activity and cellular uptake measurements.https://doi.org/10.1136/ejhpharm-2025-004516
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