从藻类“光开关”到人眼“重启光明”，诺奖技术在中国落地

（人民日报健康客户端记者 尹薇）“我以前没注意到，原来这里有盏灯。”“以前别人推过来什么菜，我就往嘴里扒拉什么，现在我可以自己夹菜了！”曾经全盲的患者，如今重获光明，这背后是一条走了二十多年的路，所依赖的技术正是10月5日刚公布的2026诺贝尔生理学或医学奖——光遗传学。

从藻类上拆下“光开关”装入细胞

北京时间10月5日17:30，2026诺贝尔生理学或医学奖被授予三位科学家——卡尔·戴塞罗思（Karl Deisseroth）、彼得·黑格曼（Peter Hegemann）和格奥尔格·内格尔（Georg Nagel）。他们接力把莱茵衣藻的感光蛋白变成了一只可以装进细胞的“光开关”。

截图自诺贝尔奖网站

消息传来时，曾在美国斯坦福大学医学院担任博士后研究员、目前海外任教的吴承瀚，手机不断响起。作为戴塞罗思《照亮破碎之心》的中文译者、斯坦福时期的“同门”，他内心的感觉难以言说。

吴承瀚告诉人民日报健康客户端记者，三位获奖者的分工并不相同：彼得·黑格曼对莱茵衣藻这种单细胞绿藻如何“追逐”光线感到好奇，并与格奥尔格·内格尔在研究中发现了一种名为“通道视紫红质（ChR）”的蛋白质——当蓝光照射时，离子通道打开，带电粒子涌入细胞。更关键的是，将这种蛋白质放到其他细胞里，该细胞就会变得对光敏感。卡尔·戴塞罗思则将ChR2基因导入培养的神经元，用蓝光照射，引发神经元放电，能够达到毫秒级的精确控制，将这个工具用到多种神经细胞中。

“这项技术诞生了一套改写学科格局的科研工具。”吴承瀚介绍，目前光遗传学成为一个拿来理解大脑神经环路的基础工具。在此之前，人类无法以毫秒级的精度，定点、定时、定细胞地操控神经活动。光遗传学的出现，让解析大脑环路、研究精神疾病和神经退行性疾病的机制成为可能，“比如，一只小鼠原本没有抑郁行为，用光遗传学把某个环路‘打开’，它产生了抑郁行为，就可以推测这个环路与抑郁有关。”

吴承瀚（右）拜访本次诺贝尔奖得主卡尔·戴塞罗思卡尔（左）时合影。受访者供图

复旦大学科学技术研究院副院长、复旦大学附属华山医院神经内科副主任郁金泰教授告诉记者，包括该院在内，国内多家实验室已运用这项技术来了解阿尔茨海默病患者脑内的环路，为认识该病建立了深厚基础。“诺贝尔奖更强调基础研究，后续的更多努力将基础研究推向应用，才能让其造福大众。”

诺奖技术“落地”视觉重建

诺奖成果提供了原理，而适配疾病治疗技术的落地，是中国团队追求的核心突破。当今年诺贝尔奖的消息传来，武汉大学人民医院眼科教授沈吟的手机几乎被打爆。作为国内光遗传学视觉修复领域的重要推动者之一，沈吟率领研究团队探索，已经形成了一整套成果和专利。为了更好地转化成果，在武汉大学支持下，沈吟牵头创立了以光遗传学为视觉重建平台核心科学基础的公司，本次诺奖获得者内格尔教授正是其科学顾问委员会成员，长期参与光遗传学与眼科基因治疗的科学指导工作，包括靶点选择、光敏蛋白工程化改造等关键环节。

在视网膜色素变性、地图样萎缩等晚期致盲性视网膜退行性疾病中，感光细胞大量丢失，但部分视网膜内层神经细胞仍然存活。在传统基因替代疗法之外，光遗传学提供了另一条路——感光细胞死了，但下游的双极细胞和神经节细胞还能活很久。如果能给这些“幸存者”装上光敏蛋白，让它们代替死去的感光细胞完成“感光工作”，视觉通路就能重新打通。

在这条路上，沈吟团队并不孤单。江苏省眼科学分会主任委员、苏州大学附属第一医院眼科主任陆培荣团队是国内早期把光遗传疗法用于临床的尝试者，已在2022年中期启动临床试验。2026年4月，团队在American Journal of Ophthalmology发表公布了中国光遗传疗法UGX-201治疗晚期非综合征型RP的一年临床结果。“作为医生，看到任何先进研究，我们首先想到的就是如何用它帮助患者。”

陆培荣比喻道：“好比坐高铁去北京，我从上海站赶不上车，就从苏州站上。”沈吟进一步解释，“感光细胞死掉后，我们就把人造光敏蛋白放在第二级细胞上，让它继续感光。”

“正常情况下，光敏蛋白是不能够对环境光产生反应的，需要非常强的光刺激。”沈吟向记者介绍，该团队的核心工作是对光敏蛋白进行工程化改造，让它对弱光有反应，并且特异性地表达在下游细胞。这让患者不需要戴光放大眼镜，就可以在正常室内光线下产生视觉反应。

“光”照进的这条路还很长

2024年10月，一款代号ZM-02的药物拿到美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药资格认定；于2025年11月获FDA批准；2026年8月，国家药品监督管理局批准ZM-02眼用注射液的临床试验，适应证为晚期视网膜色素变性。它的中国临床研究由首都医科大学附属北京同仁医院副院长魏文斌教授牵头开展，他总是不厌其烦地问每个复诊患者用药后的感受。

虽然技术路线获得了诺奖的肯定，也让一部分患者看见了光，但科学家们清楚，这条路还很长。“我们目前为12例患者做了治疗，效果观察还是初步的。如果未来想得到更好的恢复，还要继续改进药物。”沈吟告诉记者。

“目前看办法是有效的、安全的，但也仅仅刚突破了‘概念’层面。”陆培荣也认为，这条技术路线需要探索的地方还有很多。例如，他在最新一批患者中观察到，患者获益与治疗窗口有关。沈吟也注意到了这一点，她表示，在有条件的情况下，早中期患者可先考虑基因替代疗法，光遗传学瞄准的是感光细胞已经大量死亡的患者群体。

中国医师协会眼科医师分会主任委员、中国工程院院士范先群告诉记者，虽然从能够感知光，到能够辨认物体，再到真正恢复完全视觉，还有很长的路要走，但至少今天，曾经仅存在动物实验和实验室的“重新赋予神经元光敏性”已经开始进入真实患者的眼睛。这或许才是这项诺奖成果对眼科最值得关注的意义。

在光遗传学技术的拓展下，更多相关研究进展都在推动中，不仅是眼病，还有吴承瀚从事的脑深部电刺激。光遗传学经过接力，或许能有更多成果被分享。正如戴塞罗思在《照亮破碎之心》一书中写道的：“即使这条路最终只是作为故事，在书里，在围绕着篝火的时候被分享传颂。”