最高15亿美元，阿斯利康达成AI药物研发合作；DMD小核酸疗法最新结果发布……

最高15亿美元，阿斯利康达成AI药物研发合作，开发心血管代谢疾病新疗法

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，与人工智能药物研发公司insitro达成战略研发及许可协议。双方将利用insitro的人工智能平台，发现代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病的新治疗靶点，并开发针对这些靶点的创新疗法。根据协议，insitro将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元的开发及商业化里程碑付款。

此次合作将利用insitro的Virtual Human人工智能平台，整合大规模人类数据、细胞数据及人工智能技术，探索疾病发生和发展的关键生物学机制。insitro的平台重点在于识别疾病发生发展的关键生物学因素，从而发现新的治疗靶点。该平台旨在利用患者及细胞层面的多维数据，帮助研究人员理解具有相似临床表现的患者之间存在的致病机制差异，提高药物靶点选择的准确性。

MASH和心肌病均具有较高的生物学异质性。即使患者表现出相似的临床症状，其疾病进展背后的分子机制也可能存在差异，这为药物靶点发现和临床开发带来挑战。双方希望通过AI分析大规模生物学数据，识别影响疾病发生和进展的关键因素，并据此开发具有针对性的治疗药物。

根据协议，insitro将利用Virtual Human平台开展靶点发现，并推进阿斯利康选定靶点的药物研发项目，直至确定开发候选药物。阿斯利康将获得合作中选定项目的全球独家开发权，并负责后续临床开发、监管申报及商业化。

3.1亿美元，OMass完成C轮融资，推进内分泌和免疫小分子管线

OMass Therapeutics今日宣布完成超额认购的3.1亿美元C轮融资，所得资金将主要用于推动黑皮质素2（MC2）受体拮抗剂OMS1620完成2期临床开发，并支持SLC15A4抑制剂获得早期临床数据。

OMS1620是OMass的主要在研项目，是一款潜在“best-in-class”黑皮质素2受体拮抗剂，正在开发用于治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和促肾上腺皮质激素（ACTH）依赖性库欣综合征。该药经过专门设计，旨在延长药物在受体上的驻留时间，并在内源性ACTH水平升高的情况下维持活性，目标是在使用生理剂量糖皮质激素的同时，实现雄激素水平正常化。

此次融资还将支持OMass推进一款SLC15A4抑制剂。这是一款潜在“first-in-class”小分子疗法，拟用于治疗系统性红斑狼疮以及其他与干扰素过度产生和致病性B细胞活化相关的疾病。公司计划利用本轮融资获得该项目的初步临床数据。

OMass的OdyssION药物发现平台结合新一代天然质谱、生物化学技术和定制化学方法，在尽可能保留靶点天然生物学相互作用的条件下，研究药物靶点及其相互作用。该平台旨在对传统上较难通过常规药物发现方法研究的膜蛋白及其他复杂靶点进行小分子筛选和优化。

杜氏肌营养不良症新一代外显子跳跃疗法公布1/2期数据

Entrada Therapeutics昨日公布了在研寡核苷酸疗法ENTR-601-45，在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2期ELEVATE-45-201研究中首个队列的积极顶线结果。研究达到初始剂量组的主要安全性和耐受性目标，并观察到肌营养不良蛋白表达水平和外显子跳跃比例增加。该药利用Entrada专有的内体逃逸载体（EEV）技术，旨在改善寡核苷酸药物进入肌肉细胞后的胞内递送效率。

ELEVATE-45-201是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照1/2期研究，评估ENTR-601-45治疗携带适合外显子45跳跃的DMD基因突变患者的安全性、耐受性和初步疗效。研究首个队列共纳入8例患者，按3：1比例随机接受ENTR-601-45或安慰剂治疗。

结果显示，6例ENTR-601-45治疗患者的肌营养不良蛋白表达水平较基线平均增加0.10个百分点，安慰剂组平均下降0.02个百分点。在5例ENTR-601-45治疗患者中，外显子跳跃比例较基线平均增加0.15个百分点，安慰剂组平均下降0.04个百分点。需要注意的是，此次观察到的蛋白表达增加幅度仍然较小，研究尚未观察到可测量的功能改善，现阶段不能据此确定该药的临床获益。

安全性方面，5 mg/kg剂量组总体耐受性良好。所有8例患者均进入后续开放标签研究，未出现因任何原因退出研究的情况。

ENTR-601-45是一款与EEV递送分子偶联的寡核苷酸疗法，旨在通过促进DMD基因转录产生的前体RNA的外显子45跳跃，使患者重新产生具有部分功能的肌营养不良蛋白。与部分需要每周给药的外显子跳跃疗法相比，ENTR-601-45正在评估每6周给药一次的方案。目前第二队列已完成入组，正在评估10 mg/kg剂量，预计于2027年上半年公布数据，后续还计划探索更高剂量。

来源：药明康德

参考资料：

[1] AstraZeneca announces new strategic collaboration with insitro to use advanced AI systems to develop transformative therapeutics for difficult to treat cardiometabolic diseases. Retrieved October 15, 2026, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/astrazeneca-announces-new-strategic-collaboration-with-insitro-for-difficult-to-treat-cardiometabolic-diseases.html

[2] OMass Therapeutics Announces $310 Million Series C Financing to Advance Portfolio of Small Molecule Therapeutics in Endocrinology and Immunology. Retrieved October 15, 2026, from https://www.omass.com/2026/10/15/omass-therapeutics-announces-310-million-series-c-financing-to-advance-portfolio-of-small-molecule-therapeutics-in-endocrinology-and-immunology/

[3] Entrada Therapeutics Announces Positive Results from the First Cohort of Participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in the Phase 1/2 ELEVATE-45-201 Study of ENTR-601-45. Retrieved October 15, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/14/3380583/0/en/entrada-therapeutics-announces-positive-results-from-the-first-cohort-of-participants-with-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-in-the-phase-1-2-elevate-45-201-study-of-entr-601-45.html

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