AI设计抗癌药进入人体试验：122名患者接受治疗，部分脑转移病灶出现缩小

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AI 设计的抗癌药物，正在人体临床试验中获得更多数据。

当地时间 10 月 26 日，AI 制药公司 Iambic Therapeutics（以下简称 Iambic）公布了其候选药物 IAM1363 的最新临床结果。据该公司披露，在一项针对晚期癌症患者的 I/Ib 期试验中，已有 122 名受试者接受治疗，部分患者的肿瘤出现缩小，研究人员还观察到了脑转移病灶的缓解迹象。

其中，一名 HER2 阳性乳腺癌患者此前已接受过七种不同的 HER2 靶向药物治疗，脑部存在超过 50 处转移病灶。在接受 IAM1363 治疗后，该患者出现了经影像学评估确认的颅内部分缓解。截至数据统计时，患者仍在继续接受治疗。

值得关注的是，就在这批临床数据公布前不久，Iambic 刚刚完成上市。10 月 15 日，Iambic 正式登陆纳斯达克，股票代码为 IAM，首次公开募股（IPO）募资总额约 1.5 亿美元。

部分患者出现持续缓解

IAM1363 是一种针对 HER2 的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。HER2 是一种参与细胞生长信号传递的蛋白质，当其发生基因突变、扩增或异常高表达时，可能促进某些癌症的发展。针对 HER2 的治疗已经广泛应用于乳腺癌等疾病，但对于接受多线治疗后病情仍然进展的患者，临床上仍需要新的治疗选择。

Iambic 开发 IAM1363 时，就特别考虑了药物进入中枢神经系统的能力，希望它不仅能够抑制肿瘤生长，还能对伴有脑转移的患者发挥作用。

这次公布的数据来自一项正在进行的多中心 I/Ib 期临床试验。截至 2026 年 8 月 31 日，已有 122 名受试者接受 IAM1363 治疗，其中 103 人接受了每日不少于 960 毫克的单药治疗，68 人接受了每日 960 毫克的推荐剂量。

据悉，参与试验的 122 名患者患有不同类型的晚期实体瘤，其中乳腺癌患者占 38%，非小细胞肺癌患者占 19%，其余包括胆道癌、胃食管腺癌、肾细胞癌等。这些患者的共同特点是肿瘤存在 HER2 相关异常，因此研究人员希望通过 IAM1363 抑制相关信号通路，从而探索其对不同癌症的治疗效果。

（来源：DeepTech 制图）

参与试验的患者大多经历过多轮治疗。针对已经发生转移的癌症，他们此前接受过的治疗方案中位数为 3 种，其中 61% 曾使用抗体偶联药物德曲妥珠单抗（T-DXd），36% 曾接受 tucatinib 治疗。此外，44% 的受试者存在中枢神经系统转移。

根据该公司发布的数据，在每日接受不少于 960 毫克剂量、具有可靶向 HER2 改变的 53 名可评估患者中，19 人出现肿瘤部分缓解，占 36%；另有 20 人病情稳定，占 38%。也就是说，这一特定人群中约四分之三的患者，在相应评估时达到部分缓解或疾病稳定。

对于脑转移患者，研究人员也观察到了初步抗肿瘤活性。在符合分析条件的 22 名患者中，9 人出现颅内部分缓解，占 41%；另有 12 人的颅内病灶保持稳定。

尤其值得关注的是三名 HER2 阳性乳腺癌患者。她们此前均接受过 T-DXd 和 tucatinib 治疗，但也出现了经确认的颅内部分缓解，且截至数据统计时仍在接受 IAM1363 治疗。

此外，部分患者的治疗效果还表现出一定持续性。据该公司披露，在每日接受推荐剂量 960 毫克的受试者中，超过一半在数据截止时仍在继续治疗。两名分别患有 HER2 突变型非小细胞肺癌和肾细胞癌的患者，其缓解状态已经持续超过一年。

安全性方面，在接受推荐剂量治疗的 68 人中，3 级治疗相关不良事件的发生比例为 5.9%，未报告 4 级或 5 级治疗相关不良事件。在接受每日不少于 960 毫克单药治疗的 103 人中，较常见的不良事件包括腹泻、恶心和呕吐。

从计算化学实验室走出的 AI 制药公司

IAM1363 的研发经历，可以追溯到 Iambic 的两位创始人。

2019 年，曾任加州理工学院教授的 Tom Miller（汤姆·米勒）与长期从事理论及计算化学研究的 Fred Manby（弗雷德·曼比）共同创办了一家名为 Entos 的公司。两人都有计算化学背景，希望利用机器学习和物理学模型，改进新药分子的发现与设计过程。

图 | Fred Manby 和 Tom Miller（来源：Lambic）

药物研发的难点，并不只是找到一个能够结合疾病靶点的分子。候选药物还必须具备合适的活性、选择性、代谢稳定性和安全性。即使某个分子在实验中表现出较强活性，也可能因为难以被人体吸收、毒性过高或无法抵达目标组织而被淘汰。

Iambic 希望利用 AI 同时预测和优化这些性质，并将计算模型与自动化化学、生物实验结合起来。模型提出新的分子设计后，实验平台负责合成和测试，再将获得的数据用于下一轮优化，使药物研发形成持续迭代的过程。

2021 年，该公司完成 5,300 万美元 A 轮融资，开始加速建设相关平台。2023 年，其更名为 Iambic Therapeutics，业务重点也逐渐从算法研发扩展至自主药物开发。

同年 10 月，Iambic 完成 1 亿美元 B 轮融资，英伟达、Illumina Ventures 等加入投资者阵容，红杉资本等既有投资者继续参与。该公司还宣布与英伟达开展技术合作，利用其 AI 计算基础设施加快药物研发。

在技术方面，Iambic 逐渐建立起两项核心 AI 能力。一项是 NeuralPLexer，主要用于预测蛋白质结构以及蛋白质与药物分子的相互作用；另一项是 Enchant，利用多模态数据预测候选药物的多种性质，辅助研究人员在实验前筛选和优化分子。

（来源：招股书）

2024 年 2 月，Iambic 与加州理工学院、英伟达研究人员合作的 NeuralPLexer 相关研究发表于 Nature Machine Intelligence，并登上期刊封面。两个月后，Iambic 宣布 IAM1363 完成首例患者给药，正式进入人体临床研究。

此后，该公司一边推进临床，一边继续扩展药物管线。2025 年，IAM1363 首次在 ESMO 大会上公布临床数据；同年 11 月，Iambic 又完成超过 1 亿美元融资。今年 10 月，该公司宣布第二款自主研发候选药物 IAM217 已向美国食品药品监督管理局提交临床试验申请。这是一种针对 KIF18A 的抑制剂，计划探索三阴性乳腺癌、卵巢癌等肿瘤适应症。

已牵手多家制药巨头

随着自主药物进入临床，Iambic 也逐渐扩大了与大型制药企业的合作。

2024 年，该公司与丹麦制药企业 Lundbeck 建立 AI 药物发现合作。2025 年，又与 Jazz Pharmaceuticals 合作，探索 IAM1363 与 HER2 靶向药物 zanidatamab 联合治疗乳腺癌的可能性。

今年，这类合作进一步扩大。2 月，Iambic 与武田制药达成多年合作协议，计划利用其 AI 平台开发肿瘤、胃肠道和炎症相关疾病的小分子药物。根据公开报道，协议潜在总价值超过 17 亿美元，但其中大部分与未来研发和商业化里程碑挂钩，并非公司已经获得的收入。

随后，Iambic 又先后与拜耳、艾伯维建立合作，将 AI 药物发现技术应用于更多治疗领域。

但 Iambic 并不是唯一一家已经将 AI 辅助设计的抗癌药物推进临床的公司。在刚刚举行的 ESMO 2026 大会上，英矽智能也公布了生成式 AI 设计药物 ISM6331 的首次人体临床数据。该药物针对 TEAD 信号通路，在 22 名接受特定剂量治疗、可评估疗效的间皮瘤患者中，4 人出现客观缓解。

（来源：DeepTech 制图）

与此同时，Recursion、BigHat Biosciences 等公司的 AI 辅助研发抗癌药物，也已经进入不同阶段的人体试验。

不过，进入临床只是新药研发的一道门槛。从早期试验中观察到肿瘤缩小，到通过更大规模的临床研究证实安全性和疗效，再到最终获批上市，仍有很长的路要走。对于 Iambic 而言，IAM1363 下一步能否在更多患者中重复这些结果，将是检验其药物研发成果的重要一步。

1.https://ir.iambic.ai/news-releases/news-release-details/iambic-presents-updated-iam1363-clinical-data-esmo-2026-showing

2.https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1997038/000119312526417416/iam-20261008.htm

3.https://www.iambic.ai/about

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注：封面/首图由 AI 辅助生成