每届进博会,常有罕见病患者来到医疗器械及医药保健展区,分享自己的治疗经历。
“这是我第一次来进博会的舞台,不只是讲述自己的患病经历,更是带着病友们的真实反馈,来看看那些在展台上亮相的创新成果,将会给他们的生活带来怎样的改变,以及病友们对未来的期许。”2026年11月7日,全身型重症肌无力患者清昭来到第九届进博会现场。公开资料显示,全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病,已纳入中国《第一批罕见病目录》,可导致严重的肌肉无力,甚至吞咽困难和呼吸衰竭。
除了患者身份,清昭还有一个身份是“北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人”。在清昭看来,进博会是连接全球创新与中国罕见病患者的重要桥梁,也成为众多罕见病患者发声的舞台。
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在此次进博会上,清昭与进博会展台上一面记录诸多重症肌无力病友患病现状的“故事墙”进行了合影。本文图片均为澎湃新闻记者 陈斯斯 摄
清昭在接受澎湃新闻记者采访时说,2001年,当时年仅25岁的她突然口齿不清,交流出现障碍,当时她四处求医,曾被误诊为面瘫、脑瘫、颈椎病、抑郁症等,直到一年多之后,她才在一家三甲医院神经内科被确诊为重症肌无力。
“脚碰到小石子就摔倒、医院厕所蹲下后站不起来,曾在地上躺了三个多小时,抬不起手按电灯开关,甚至喝水从鼻子呛出,只能用棉签润唇,吞咽困难时只能吃蒸蛋。最严重时,全身近乎瘫痪,只剩眼睛和拇指能动,两度因呼吸危象进了ICU。”清昭说,重击之下,她几度动了轻生的念头,多年来靠自由撰稿和家人支持,对抗病魔。
“得了这种疾病,会严重影响人的运动行为能力。我们很多人犯病之后,很难出门,整个人生都被打乱了。”清昭说。最新数据显示,2025年中国重症肌无力年发病率约为0.68/10万,全国患者总数约50万人。
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在第九届进博会期间,全身型重症肌无力患者清昭(左)来到进博会药企展台了解创新药信息。
在传统治疗中,激素和免疫抑制剂虽然能勉强维持行动能力,但带来的副作用和病情波动,让患者的生活随时面临停摆。“我们经常开玩笑说,每天早上起来像开盲盒,因为你不知道今天的身体是好还是坏。”清昭告诉记者,传统治疗药物副作用还会影响外貌特征,病情也极为不稳定,“你不知道什么样的问题会发生在自己身上。”
2013年,她和病友张海连共同创办北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心,如今这个机构累计服务近1.8万名患者。大家常常期待创新药的面世,进博会作为“展品变商品”的加速器,正让这一局面发生改变。过去这些年里,在罕见病领域,多款创新生物制剂“补体抑制剂”通过进博会的平台完成首展,加速在华获批上市,从“展台”走进了病房。包括清昭在内的诸多病友都感受到了近年来创新药加速落地,改善了传统的治疗效果,提高了患者的生活质量。
在第九届进博会上,一款支持皮下给药的新一代C5补体抑制剂“戈鲁利单抗”迎来中国首展。“我们需要定期去医院静脉注射,未来可能在家就能自行给药,这缩短的不只是给药时间。对于连走路都容易摔倒、喝水都会呛咳的患者来说,每减少一次就医往返,都是在减少一次体力与尊严的消耗。”在清昭看来,当药物从进博会展台来到患者面前,从“用得上”到“用得起、用得久”,还有一道隐形的门槛。
“药有了,但真正的获益还取决于那‘最后一公里’。”清昭提到,虽然已有创新治疗药物如依库珠单抗注射液纳入医保乙类药品(“乙类药品”是指可供临床治疗选择使用,疗效确切、同类药品中比“甲类药品”价格或治疗费用略高的药品。参保人使用这类药品时需个人先行自付一定比例,剩余部分纳入报销范围,再按规定比例报销),但各地报销规则差异较大,同时患者承担了很多的生活负担和心理负担,一方面因异地就诊需要交通成本、时间成本,患者也会因疾病丧失生活工作能力,另一方面中青年女性是重症肌无力的一类高发人群,她们正好处于育龄期,疾病的出现也影响着这一群体的婚育。
清昭说,近年来罕见病政策“越来越好”,希望政策层面不断完善,进一步减轻疾病负担,呼吁能加大国家保障力度、构建多层次的保障体系,让基础医保、惠民保、商保、大病救助与公益力量共同发力。“每一种政策解决一小部分,叠加在一起,才能让患者真正敢长期用药。”清昭说道。
在此次进博会上,清昭与进博会展台上一面记录诸多重症肌无力病友患病现状的“故事墙”进行了合影,墙上有患者们的无奈与害怕,也有患者们的期待和希望,“一款创新药从首展到落地,进博会跑出了加速度,但让每一位患者都能无后顾之忧地用药、真正走出家门,则是展台之外,需要全社会共同接力的长跑。”清昭告诉记者。
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