中美AI制药转向：不急造药，抢造“数字人”

今年秋天，AI制药圈的风向正在发生微妙的偏转。

据从业者孔莱（化名）回忆：大约从今年夏天开始，这一赛道中数字孪生的方向开始被反复提起。“很多AIDD公司，也说自己要往虚拟细胞转型了。”

所谓数字孪生，在生物医药的语境下，就是对生命系统的数字化映射，也就是用计算机模拟细胞、组织、器官、疾病在真实世界的完整反应。其中虚拟细胞就是最近最火的一个分支。

过去三四年里，资本与产业狂热追逐着AlphaFold带来的结构生物学红利，市场上涌现出数百家宣称可以用大模型快速生成小分子或大分子结构的AIDD公司。

然而，随着Exscientia和Recursion等明星公司的重点项目在AI筛选或筛选后给出亮眼信号，却最终没有带来临床获益，药企与投资人开始反思：虽然AI设计的分子看似结构完美，却依然对疾病本身了解有限。

在这样的背景下，数字孪生、虚拟细胞等新生概念在不知不觉中被推到了“AI+医学”的舞台。

“临床已经被满足的需求重复被满足，但临床未被满足的需求依然未被满足。”孔莱（化名）说到，“这个行业不缺分子，缺的是能治病的药。”从业者不再满足于在计算机里模拟分子的折叠结构，而是希望重构细胞、器官乃至人体的病理机制。

10月初，扎克伯格旗下的Biohub宣布将“虚拟生物学计划” 扩容至18亿美元，联合美国能源部、NIH、谷歌 DeepMind等机构，为虚拟细胞模型搭建公共数据基建——这被不少人视为全球医药数字孪生赛道进入新阶段的标志。

消息一出，孔莱便被信息淹没了，其中不乏恭喜之声。

数年前，他联合创立了一家计算医学公司，专注建立药物、患者、疾病的数字孪生模型。过去，不少投资人在接触了孔莱的项目后，都会问“美国做过吗？”，之后就没了动静；而现在，美国开始有了瞩目动作。这一技术方向关注度上升，不少从业者也都觉得终于有了盼头。

虚拟细胞的目标，是预测高度动态的复杂生物系统如何响应干预，这和目前AI制药对静态分子结构的分析与预测有根本不同。——对于投资人来说，虽然这种技术路线能够解决目前AI制药的黑盒困境，但难度太高，商业模式太不确定。

在逃离AI制药的既定路数后，数字孪生能找到自己的方向吗？

从分子到生命

真正让数字孪生成为AI制药核心议题的，是计算化学与AI的结合。2020年前后，AlphaFold破解蛋白质结构问题，带动了AI药物发现的爆发。

在孔莱看来，过去五年AI制药的繁荣，本质上是化学模型的繁荣。医药行业价值长期绑定在药物结构创新上，而AI的出现恰好为这个已经成熟的环节装上了加速器。英矽智能、晶泰科技等头部公司，本质上都是这条路线的代表。

但效率提升的边际效应正在快速显现。由于大量AI制药主要作用于分子设计与筛选，孔莱算了一笔账：“对占比百分之十几的环节加速，哪怕提速了90%，对整个全产业链来讲，也就提高了8-9%。”

同时，分子阶段的效率提升，也没法降低临床失败率。由于对疾病机制理解不足，AI靶点在成药性上很容易出问题。

在意识到AI制药的卡点之后，行业资本逐渐从单纯的算法工具开发转向底层生物学机制研究。一些明星公司开始转向，其中代表包括Recursion和Instrio，公开将对生物学系统的AI介入描述为公司的技术愿景。

同一时段，相关概念也引发了一些重要的投资事件。

2024年 4 月，Xaira 以约10 亿美元的启动融资规模亮相，由ARCH Venture和Foresite Labs共同推动。今年3月，公司发布了首个虚拟细胞模型X-Cell。

一名行业投资人提到：X-Cell中用来衡量扰动真实性的指标，较行业原有水平有了很大提升。这直接在行业里引发了一波关于虚拟细胞的小热度。4月，扎克伯格旗下的Biohub投入5亿美元，开启“虚拟生物学计划”，六个月后追加到18个亿。

这种热度很快传导至国内市场。2026年4月以来，已有近10起相关融资事件。红杉中国、君联资本、百度风投等机构悉数入场，耀速科技、百曜科技、深度细胞等初创公司相继完成数亿元级别的融资。

从产品形态来看，当前医药数字孪生已经分化出清晰的层级：

最底层是分子级的化学孪生，对应靶点筛选、分子设计与优化，商业化最为成熟，也是最被市场熟悉的AI制药路线；

中间层是细胞级的生物学孪生，也就是当下火热的虚拟细胞，用于模拟细胞内通路、药物扰动反应，大多处于实验室验证阶段；

最上层是组织、器官乃至人体级的数字孪生，用于虚拟临床试验、疾病进展模拟，目前只有极少数团队有落地案例。

上述投资人表示，目前大多数国内做生物学孪生的初创企业，也会连带着做底层。“一方面是因为两者存在联系，药物分子、靶点作用机制、细胞响应的模型需要结合来看；另一方面，因为中、上层距离真正能投入市场还有一定距离，因此大部分创业者不敢all in。”

技术瓶颈与市场困境

在看似前景广阔的行业叙事背后，业内对于目前的数字孪生热点，看法也产生了分歧。

从业者陈翔（化名）指出：疾病层面数字孪生的核心数据基础，应该是定量多组学时序单细胞数据、细胞通路动力学参数，加上空间微环境定量测量数据，而不是市面上常见的静态转录快照。

但现实的情况是，可标定的动态时序定量数据极度稀缺。

生命系统是连续动态的，但现有的单细胞测序技术只能给出某个瞬间的基因表达快照，无法对同一个细胞进行反复多次测量。细胞通路的参数大多只能通过拟合得到，这直接导致模型在训练时表现优异，放到真实生物环境中就失效。

“很多创业项目直接忽略了这个根本矛盾。”陈翔说，“他们拿公开的静态数据训练AI模型，讲一个漂亮的故事，但模型的外推能力、药物扰动预测能力，根本经不起湿实验的严格验证。”

目前全球最先进的虚拟细胞模型，也仅能做到单类细胞内简化通路的复刻，很多生物学作用都做了大量简化假设。而多名行业人士认为，目前绝大多数国内创业项目，基本只能做到静态单细胞图谱的插值，算不上真正的动态孪生。

细胞层面尚且如此，至于“完整模拟人体”，更是遥远的命题。

在陈翔看来，“这至少是数十年量级的目标。底层理论就存在硬障碍，和算力大小没有直接关系。”如果说当前AI制药的盲点是机制因果，那数字孪生模型的卡点就在于数据。

因为人体复杂的细胞异质性和跨器官反馈机制，在物理测定上依然存在大量的不可测参数。参数标定成为难题。

技术之外，市场层面的问题同样棘手。

今年虚拟细胞风口起来之后，国内有不少原本做AI分子设计的企业纷纷改名换赛道，把自己包装成虚拟细胞企业。“一部分是因为AI制药的传统路线也开始卷起来了。有些公司路演时就会多加几页PPT，把虚拟细胞变成一个大饼一样的概念。”

但并不是所有投资人都吃这一套。数字孪生的商业化前景依然是一团迷雾。不同于化学模型：后者有清晰的付费方——药企愿意为更快的分子筛选、更优的先导化合物付费，CRO模式已经跑通。

“生物学孪生虽然直接指向疾病机制，但价值体现在更前端的靶点发现、疾病分型、临床预判，这些环节的商业价值难以量化，药企的付费意愿很低。”上述投资人说到。

更现实的难题是监管。虚拟临床试验、数字孪生辅助诊断，都没有成熟的监管路径和审评标准。国内的一些先行企业虽然已经开始了虚拟临床实验的尝试，但也只是和医院合作的科研项目，距离真正的临床应用还有很长的路要走。

面对来自技术端和市场端的审视，依然有从业者心怀希望。孔莱就是其中之一。

他认为：生命系统的复杂性确实存在，但不能因为复杂就倒退回仅依靠化学分子筛选的传统路径上，否则研发效率的提升空间依然有限，人类对疾病的认知也无法真正受益于计算机科学。

前路漫漫

面对技术层面的困境，目前行业内比较公认的突破方向是构建湿实验与仿真的闭环。

陈翔强调，真正的数字孪生不能只停留在数据拟合层面，必须遵循生命科学的第一性原理，建立“仿真预测-湿实验验证-模型迭代”的正向循环。

换句话说，就要自己做实验生产数据，反过来标定模型，形成数据和模型的双向迭代。

而扎克伯格投入18亿美元的虚拟生物学计划，正在做的就是这件事。它的核心目标，正是搭建标准化的数据集和测量方法，生产高质量的时序扰动数据，为全行业提供数据基建。

市场层面，资本终将回归理性。上述投资人认为，未来一到两年，虚拟细胞赛道会经历一波洗牌，那些只靠概念包装、没有真实湿实验闭环的公司会被淘汰。

对于创业公司而言，找到合理的商业化切入点至关重要。这名投资人建议，数字孪生类企业不必追求大而全的模型，可以先从药企的具体痛点切入。“比如临床前的药效评价、患者分层，用明确的价值证明获得付费，再逐步延伸到更前端的疾病机制研究。 ”

值得注意的是，政策层面的支持正在加码。中国“十五五”规划已经将计算医学纳入其中，工信部等八部门印发的《“人工智能+”行动方案》也明确提出建设人工智能驱动的新药发现平台。监管部门也在探索数字孪生技术在药品审评、医疗器械验证中的应用，这些都会为行业发展提供土壤。

一些公司已经取得了不错的进展：在北京，哲源科技和北京大学肿瘤医院合作开展虚拟临床试验，后续又和上海长征医院开展真实临床验证，小样本下实现80%疾病控制率；其自研胰腺癌FIC新药PR00012也依托数字孪生体系推进至 Ⅰ期临床。璨辰科技携手华大基因共建多组学生命仿真平台，同时联合西北妇幼等三甲医院，将虚拟器官孪生应用于新生儿先天发育风险预判。

但所有的参与者都需要清醒：医药数字孪生是一个长周期的赛道。它需要基础科学的积累、实验技术的进步、监管体系的适配，也更需要从业者的耐心。

来源：深蓝观

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