北京
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法作为一种免疫疗法，可以利用患者自身的免疫系统来对抗癌症，是改变了许多血液肿瘤患者生命轨迹的一种治疗方式。对急性淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤和其他血癌患者来说，CAR-T疗法为他们带来了希望。
关于CAR-T疗法
CAR-T细胞疗法是一种利用人体自身免疫系统的治疗方法，通过这种疗法，患者的T细胞（一种免疫细胞）被从体内取出，并在实验室中进行工程改造，以识别癌细胞上存在的蛋白质或标记物。当这些工程细胞被注入体内时，它们会寻找并摧毁癌细胞。
相信很多患者认为对T细胞进行基因改造以攻击癌症的方法不太可能会奏效，毕竟手术、化疗和放疗仍然是癌症治疗常规治疗，但是和传统的化疗、放疗相比，CAR-T疗法的副作用要小得多。我们都知道，放化疗在杀死癌细胞的同时，也会对正常细胞造成很大的伤害，让患者出现脱发、恶心、呕吐等各种不适症状。而CAR-T疗法相对就温柔很多，经过基因改造后，T细胞可以精准识别出癌细胞，因此对健康细胞的伤害较小，能让患者在治疗过程中少受很多罪。
并且CAR-T细胞保持活性多年，它们并非只起一次作用，而是能够随着时间的推移持续发挥作用。因此，CAR-T疗法也被称为“活的药物”。
目前CAR-T细胞疗法可有效治疗多种类型的血癌，包括B细胞白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。
典型案例
来自佛罗里达州温特斯普林斯的Jeff Bishop于2020年开始他的多发性骨髓瘤治疗之旅，当时他感到脚部有刺痛感。以为只是脚部有点刺痛的小伤，结果诊断为癌症，在经历了化疗和干细胞移植但未能获得持久疗效后，Jeff Bishop转而选择了CAR-T细胞疗法。现在Jeff Bishop处于完全缓解状态，骨髓中已经检测不到任何癌细胞，并已经回归正常生活。
Jeff Bishop的经历证明了CAR-T疗法在血癌中的显著效果。但是对于实体肿瘤来说，CAR-T疗法迟迟没有获批相应适应症，这是否代表着CAR-T疗法在实体肿瘤中无效？其实不然，CAR-T疗法在实体瘤中同样表现出有希望的效果。
靶向GD2的CAR-T细胞在高危神经母细胞瘤中显示出令人鼓舞的效果
近日，意大利研究人员在《自然医学》报告了靶向GD2的CAR-T细胞治疗高危神经母细胞瘤1期/2期试验结果，该研究结果令人振奋，CAR-T细胞治疗高危神经母细胞瘤显示出卓越疗效。
在2018年1月5日至2023年2月7日期间，35名患者入组并接受了I/IIa期治疗，之后又纳入19名儿童接受治疗。结果显示：入组患者的客观缓解率（ORR）为66%（21/32）。观察到10名患者完全缓解（CR），9名患者部分缓解（PR）。有趣的是，最初表现为部分缓解（PR）或疾病稳定（SD），随后在未接受进一步治疗的情况下持续保持疾病稳定状态的三名患者在输注治疗后的5.5年、4.3年和4.2年均仍然存活，且没有任何疾病进展的迹象。在治疗后的第6周、第3个月和第6个月，完全缓解（CR）率分别达到了37%、34%和40%。
在该临床试验队列中，总生存率（OS）与无事件生存率（EFS）分别在6个月时为68.6%和53.1%，1年时为57.1%和50.1%，3年时为48%和30.34%，5年时为42.67%和30.34%。
这些结果证明，靶向GD2的CAR-T细胞可以诱导患有高危转移性、复发或难治性神经母细胞瘤的患者的持久缓解。
结语
CAR-T细胞疗法的发展标志着医学史上的一个关键时刻，改变了某些血液癌症（如白血病和淋巴瘤）的治疗方式。如今，研究人员正致力于将该技术应用于实体瘤，并同样取得了显著的进展。除了癌症之外，CAR-T细胞技术治疗自身免疫性疾病（如多发性硬化症和类风湿性关节炎）同样展示出潜力，随着研究的不断深入，CAR-T细胞疗法及其他免疫疗法有潜力重塑我们治疗所有疾病的方式，为全球数百万患者带来希望。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
