7月6款创新药有望获FDA批准

编者按：2025年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2026年7月，美国FDA将对6款创新药物是否获批做出监管决定。值得一提的是，Orca Bio公司开发的Orca-T已在获FDA批准，商品名为Tregzi。本文将对这些疗法进行相关介绍。

▲7月美国FDA可能批准的新药（点击可见大图）

活性成分：Orca-T

适应症：血液恶性肿瘤

公司名称：Orca Bio

Orca-T由富集的CD34+干细胞，以及通过高精度平台纯化、取材自单倍型匹配供体的特定T细胞亚群组合而成。Orca-T有潜力改善患者的预后、降低移植物抗宿主病风险，并且使无法找到人类白细胞抗原（HLA）匹配供者的患者在进行移植后无需接受环磷酰胺（PTCy）治疗。

美国FDA已授予Orca-T的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的血液恶性肿瘤，该申请的PDUFA日期为2026年7月6日。BLA的提交主要基于关键3期临床试验Precision-T的积极结果。

Precision-T是一项随机、开放标签、多中心临床试验，旨在评估Orca-T与传统同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）在上述疾病患者中的安全性和有效性。此前公布的结果显示，试验达到主要终点，Orca-T在无中重度慢性移植物抗宿主病（cGvHD）生存率方面相较传统移植显示出统计学显著且具有临床意义的改善。一年时，Orca-T组无中重度cGvHD生存率为78%，而alloHSCT组为38%（HR=0.26，p<0.00001）；总生存率方面，Orca-T组达94%，alloHSCT组则为83%；中重度cGvHD累积发生率分别为13%与44%。

美国FDA宣布，已批准这款细胞疗法上市，用于改善接受同种异体造血干细胞移植的血液癌症成人患者的无慢性移植物抗宿主病生存期，商品名为Tregzi。

活性成分：atacicept

适应症：IgA肾病

公司名称：Vera Therapeutics

Atacicept是一种重组融合蛋白，含有可溶性跨膜激活剂和钙调亲环素配体相互作用因子（TACI）受体，可以与B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）结合。这些细胞因子是肿瘤坏死因子家族的成员，可促进与某些自身免疫性疾病（包括IgA肾病和狼疮性肾炎）相关的B细胞存活和自身抗体产生。Vera公司认为atacicept通过靶向B细胞和浆细胞减少自身抗体，可能成为潜在“best-in-class”药物。

今年1月，Vera公司宣布美国FDA已受理为atacicept递交用于治疗成人IgA肾病的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。这一申请主要基于ORIGIN 3研究预设的期中分析数据。结果显示，atacicept在第36周显著降低患者蛋白尿水平，治疗组24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线下降46%，并较安慰剂组实现具有统计学意义和临床意义的42%下降（p<0.0001）。与此同时，atacicept在整个ORIGIN项目中的安全性表现良好，总体上与安慰剂组相当。

活性成分：gedatolisib

适应症：乳腺癌

公司名称：Celcuity

Gedatolisib是一款在研的多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可强效靶向全部四种I类PI3K亚型以及mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM信号通路的全面阻断。美国FDA在2026年1月接受了gedatolisib的新药申请（NDA），用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）的PIK3CA野生型晚期乳腺癌（ABC）患者。FDA授予该申请优先审评资格，并预计于2026年7月17日前完成审评。Gedatolisib此前已基于积极的早期临床数据获得突破性疗法认定和快速通道资格。

该NDA的递交主要基于3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的研究结果。该试验旨在评估gedatolisib联合治疗方案在接受过CDK4/6抑制剂及芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效与安全性。针对PIK3CA野生型亚群分析的结果显示，与活性对照药物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三联方案使疾病进展或死亡风险降低76%，无进展生存期（PFS）达到9.3个月，而对照组仅为2.0个月，延长了7.3个月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客观缓解率为31.5%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月。

活性成分：rivoceranib、camrelizumab

适应症：肝细胞癌

公司名称：Elevar Therapeutics、恒瑞医药

Rivoceranib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是血管内皮生长因子受体2（VEGFR-2）的强效抑制剂，VEGFR-2是肿瘤血管生成的主要途径。VEGFR-2抑制是一种经过临床验证限制肿瘤生长和疾病进展的方法。Rivoceranib正开发作为单药疗法以及与化疗和免疫治疗联合以治疗各种实体瘤适应症。Camrelizumab是一种靶向PD-1的人源化单克隆抗体，由恒瑞医药开发。2023年10月，Elevar从恒瑞医药获得了camrelizumab的全球（大中华地区和韩国除外）商业化许可。

2026年2月，Elevar Therapeutics宣布美国FDA已接受其重新提交的新药申请（NDA），寻求批准该公司与恒瑞医药联合开发的rivoceranib与camrelizumab联用，一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌。FDA预计在2026年7月23日之前完成审评。同时，恒瑞医药也重新向美国FDA提交了camrelizumab联合rivoceranib用于不可切除或转移性肝细胞癌患者一线治疗的BLA，并得到受理。

根据3期临床研究（CARES-310研究）的结果，rivoceranib与camrelizumab组合一线治疗晚期不可切除或转移性肝细胞癌具有显著的生存获益和可耐受的安全性。中位无进展生存期（mPFS）为5.6个月，与活性对照相比将疾病进展或死亡风险降低46%。中位总生存期（mOS）为23.8个月，死亡风险显著降低36%。安全性方面，该组合疗法整体未出现新的不良事件信号，安全性可控，耐受性良好。2025年12月，CARES-310研究的最终分析数据发表于The Lancet Oncology。

活性成分：centanafadine

适应症：注意缺陷多动障碍

公司名称：大冢制药

Centanafadine是一款每日一次给药的缓释胶囊，为潜在“first-in-class”的去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），拟用于治疗儿童、青少年及成人注意缺陷多动障碍（ADHD）。

2026年1月，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）宣布，美国FDA已受理其在研药物centanafadine的新药申请，并授予优先审评资格，该NDA的PDUFA日期为2026年7月24日。

该NDA的递交主要基于四项关键性3期临床试验结果，这些试验评估了centanafadine在不同患者人群中的疗效与安全性。数据显示，与安慰剂相比，centanafadine在改善ADHD症状方面取得了具有统计学显著性且具临床意义的疗效：在青少年和儿童患者中，主要通过ADHD评分量表-5（ADHD-RS-5）进行评估，在成人患者中则通过ADHD研究者症状评分量表（AISRS）进行评估。此外，centanafadine在各项研究中整体耐受性良好，儿童和青少年患者中最常见的不良事件包括食欲减退、恶心、皮疹、乏力、腹痛和嗜睡，而成人患者中较常见的不良事件为食欲减退和头痛。

一体化平台助力小分子疗法开发

2026年迄今为止，美国FDA的CDER已经批准了21款创新药，其中包括14款小分子药物，占比约三分之二。这一比例再次显示，小分子药物在全球创新药研发中仍表现出旺盛的生命力。对于创新药研发企业而言，能否在早期发现阶段快速获得高质量起始分子，并在后续优化、工艺开发和规模化生产中持续提升分子的成药性、选择性和可制造性，正成为推动小分子项目高效前进的关键。在这一过程中，药明康德依托一体化CRDMO平台，为全球合作伙伴的小分子创新药开发提供从早期筛选、合成优化到工艺放大与生产转化的系统支持。

在小分子药物研发不断追求高选择性与绿色合成的趋势下，药明康德研发化学服务部（Research Chemistry Services, RCS）系统化的酶催化技术平台，为复杂分子合成与手性构建提供高效解决方案。该平台成立于2016年，融合药明康德深厚的化学研发经验与生物催化专长，能够为客户提供从高通量酶筛选、酶进化开发到反应工艺优化的一体化研究服务，支持药物发现及早期开发阶段的多样化需求。平台已建立包含1200余种酶的内部资源库，覆盖水解酶、酮还原酶、转氨酶、亚胺还原酶、单加氧酶等多种关键酶类别，可针对不同分子结构快速匹配优化催化体系，实现高区域选择性与立体选择性转化。

依托成熟的工作流程与多样化检测及手性分析技术，RCS在选择性酯水解、不对称酮还原、手性胺合成以及不对称双键还原等典型生物催化反应中积累了丰富经验，可有效降低传统化学路线中的步骤复杂度与杂质风险。同时，平台具备从克级研究到百公斤级放大的反应优化与生产能力，使酶催化不仅服务于早期分子探索，也能够顺利衔接后续工艺开发与规模化制造阶段。

通过将酶催化与合成化学能力深度融合，RCS能够在提升反应效率的同时减少苛刻反应条件与环境负担，为客户提供更加绿色、高效且可扩展的合成路径选择。RCS酶催化平台为合作伙伴解决复杂合成挑战、加速候选分子优化与推进创新药研发提供了稳定可靠的赋能支持。

参考资料：

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