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从DNA到IND:生物药加速开发,走到哪一步了?

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最近,Lonza推出全新升级的DNA-to-IND加速开发路径,明确把适用范围从传统单克隆抗体(mAbs)扩展到双特异性抗体、Fc融合蛋白和高浓度生物制剂。这不是一家CDMO的单点动作,而是整个行业从新冠时期学到的本事,正在变成常规打法。

过去几年,围绕"能不能更快把候选分子推进临床",学术界和产业界攒下了一批扎实数据。本文结合10篇最新文献,从表达技术、整合式CMC策略和项目执行三个维度,梳理这条加速路径的现状与边界。

一、CMC周期:从12—15个月,到6个月

传统生物药从基因序列到IND申报,CMC部分通常需要12到15个月——这其中大部分时间花在细胞株克隆筛选、工艺锁定和稳定性数据积累上。Lonza官网引用的行业数据显示,超过40%的IND临床搁置与CMC相关,周期长、返工多,是长期痛点。

2026年10月13日,Lonza正式发布增强版DNA-to-IND项目,把药物原液(tox DS)交付时间压缩到最快3个月,IND就绪时间缩短到最快6个月,覆盖范围从标准单抗扩展到高浓度单抗、双特异性抗体和Fc融合蛋白。

这一加速并非凭空而来。Lonza方面披露,其平台已有超过100个分子通过GS System技术实现商业化上市,IND-enabling CMC申报成功率保持100%。BioPhorum联盟十余家头部药企的行业基准调研也从侧面印证:早期亲本细胞株选择、平台工艺优先、先进分析方法前置、用较少实时数据建立稳定性承诺——这些疫情时期摸索出的做法,正在成为长期保留的标准实践。Merck Serono的Broly等人在mAbs上的综述同样指出,早期产品知识、成熟制造平台和非常规原材料策略,是加速基因到临床级材料交付的三个关键支点。

二、表达技术:CHO细胞株开发的新范式

加速IND的底座,是细胞株开发速度和表达量的同步提升。传统CHO表达体系长期受限于"一套质粒打天下"的思路——不同分子塞进相同载体骨架,结果往往是表达量上不去、批次差异大。

新一代合成生物学路线正在改变这件事。Asimov公司提出的CHO Edge系统,把GS敲除宿主、超激活转座酶、超过2500个已定量表征的遗传元件(启动子、UTR、信号肽、表观绝缘子等)和计算机辅助载体设计整合在一起。公开数据显示,该系统在4个月的细胞株开发周期内,常规实现5—10 g/L的滴度,且对单抗、双抗等不同分子类型具有通用性(图1)。更关键的是,其商业模式直接把费用与RCB表现挂钩——如果单抗表达低于4 g/L,整轮细胞株开发免费。


图1|新一代CHO表达系统的技术模块:宿主细胞—遗传元件库—计算设计—高通量筛选。数据来源:Chung et al., BioProcess International, 2023(Asimov白皮书)。

这背后的逻辑是:当表达载体从"经验拼接"变成"数据驱动设计",细胞株开发周期就从"碰运气"变成"可预测工程"。这也是Lonza等CDMO敢于把DNA-to-IND周期压缩的技术底气。

三、双特异性抗体:更复杂分子的CMC考题

双抗是这轮加速路径中最考验CMC能力的一类分子。截至2023年底,全球已有14款双抗获批上市,管线超过600个项目。但双抗的分子格式五花八门——串联scFv、KiH、CrossMab、DVD-Ig……每个格式都带来独特的杂质谱和纯化挑战。

诺和诺德与苏黎世联邦理工的联合研究很有说服力。他们系 统比较了64个抗TNF构建体、覆盖8种分子格式,测量15项生物物理属性。结论是:天然全长IgG的可开发性整体最好;双抗、C端融合scFv的构建体居中;而scFv-scFv、diabody等更复杂格式的碎片化和聚集风险显著升高(图2)。这意味着双抗项目从分子设计阶段就要把"可开发性"纳入筛选指标,不能等到CMC阶段才补救。


图2|不同抗体分子格式的可开发性风险谱:全长IgG>双抗/scFv融合>复杂工程化格式。数据来源:Condado-Morales et al., mAbs, 2024(PMC11457596)。

GSK的工作展示了另一层思路:把双特异性格式前置到发现阶段,用组合矩阵方式高通量生产bsAb面板,在早期就完成双靶点验证,而不是先筛单抗再回头转成双抗。Ding等人在BioProcess International上的综述则系统梳理了双抗从细胞株、上下游到处方和分析方法的全链条CMC要点,是目前行业内较为完整的操作参考。

四、Fc融合蛋白与高浓度制剂:下一代难题

Fc融合蛋白是延长半衰期的经典策略——通过融合IgG Fc段,利用FcRn循环把药物半衰期从几小时延长到一周甚至更长。2026年Frontiers in Pharmacology的最新综述指出,随着AI引导的Fc骨架设计和工程化连接肽的出现,Fc融合技术正在从"简单拼接"走向"精准调谐",同时也面临靶点介导药物处置(TMDD)和FcRn结合干扰等新问题。

真正让处方化学家头疼的是高浓度生物制剂。皮下注射要求蛋白浓度突破100 mg/mL,但浓度一上去,粘度飙升、可注射性变差、聚集风险增加,成了横在产品转化路上的硬骨头。

默沙东团队2025年在mAbs上发表的综述系统梳理了高浓度制剂粘度缓解的机制和预测方法。他们的核心判断是:单靠实验试错已经不够,必须把实验测量与机器学习、AI驱动的处方筛选结合起来,才能快速定位低粘度处方(图3)。这也是Lonza把高浓度生物制剂纳入加速路径的现实背景——没有处方端的同步突破,上游表达再快也卡针。


图3|高浓度皮下注射制剂开发的关键挑战:粘度、可注射性与稳定性的三角权衡。数据来源:Cruz et al., mAbs, 2025(PMC12439579)。

MIT团队则给出了一个更激进的解法:用海藻酸盐水凝胶颗粒把抗PD-1抗体和人IgG做成无定形固体悬浮液,在高达300 mg/mL的浓度下仍保持可注射性和产品质量。这种思路跳出了"液体处方调辅料"的传统框架,为超高浓度制剂提供了新方向。

五、写在最后:加速不是走捷径

一个共识越来越清晰:DNA-to-IND的加速,本质上是把过去串行开展的工作变成并行——早期产品知识前置、平台工艺复用、分析方法先进、细胞株开发用合成生物学提速、处方开发引入预测模型。

它不是放松标准,而是把"等数据"变成"用数据先跑起来"。Lonza这次把双抗、Fc融合和高浓度制剂一并纳入,说明行业已经相信:这套方法的适用边界,正在从单抗扩展到更复杂的分子类型。对国内biotech而言,读懂这套加速逻辑,比单纯追平台技术更有意义——因为它决定了候选分子从"实验室亮点"走到"IND申报"的速度。


参考文献

1.Lonza. Lonza Launches Enhanced DNA-to-IND Offering, Enabling IND Readiness in as Little as Six Months. 官方新闻稿, 2026-10-13; Lonza DNA-to-IND Programs官方页面 (lonza.com/integrated-biologics/dna-to-ind).

2.Broly H, Souquet J, Beck A. Effects of the COVID-19 pandemic: new approaches for accelerated delivery of gene to first-in-human CMC data for recombinant proteins. mAbs, 2023. PMC10246481.

3.Higgins MF, et al. Accelerated CMC workflows to enable speed to clinic in the COVID-19 era: A multi-company view. BioPhorum, 2023. PMC9880703.

4.Ding Y, et al. Process Development, Manufacturing, and Clinical Support for Bispecific Antibodies: CMC Considerations. BioProcess International, 2024.

5.Condado-Morales I, et al. A comparative study of the developability of full-length antibodies, fragments, and bispecific formats. mAbs, 2024. PMC11457596.

6.Fawcett C, et al. Facilitating high throughput bispecific antibody production. mAbs, 2024. PMC10883111.

7.Ding XY, et al. Novel biopharmaceutical strategies: Fc-fusion protein technology. Frontiers in Pharmacology, 2026.

8.Cruz MA, et al. Mechanistic and predictive formulation development for viscosity mitigation of high-concentration biotherapeutics. mAbs, 2025. PMC12439579.

9.Erfani A, et al. Injectable hydrogel particles for amorphous solid formulation of biologics. iScience, 2023.

10.Chung H, et al. Quantitative Synthetic Biology for Biologics Production(Asimov CHO Edge白皮书). BioProcess International, 2023.

11.Lonza Annual Report 2023: Biologics — DNA-to-IND timelines by molecule type.

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